FDA批准丙通沙(索磷布韦/维帕他韦)用于治疗6岁及以上或体重≥17千克的慢性丙型肝炎儿童患者

加利福尼亚州福斯特城——吉利德科学公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准丙通沙(规格为索磷布韦400毫克/维帕他韦100毫克、索磷布韦200毫克/维帕他韦50毫克)的补充新药上市申请(sNDA)，将其适应症拓展至6岁及以上或体重至少17千克的慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染患者，且不受病毒基因型及肝病严重程度限制。6岁及以上儿童患者使用丙通沙的推荐剂量需依据体重及肝功能情况确定。丙通沙是美国首款获批用于成人及儿童人群的泛基因型、不含蛋白酶抑制剂的丙肝治疗方案。

本次丙通沙的获批是基于一项2期开放标签临床试验(研究1143)的数据。该研究共纳入175名接受丙通沙治疗12周的儿童患者，其中173名纳入疗效分析。

在12-18岁年龄段患者中，丙通沙治疗的治愈率(持续病毒学应答率，SVR12)数据如下：丙肝病毒基因型1型感染者治愈率为93%(71/76)，基因型2型(6/6)、3型(12/12)、4型(2/2)及6型(6/6)感染者治愈率均达100%。

在6-12岁年龄段患者中，治愈率数据如下：基因型1型感染者治愈率为93%(50/54)，基因型3型感染者治愈率为91%(10/11)，基因型2型(2/2)及4型(4/4)感染者治愈率均为100%。

6岁及以上儿童患者使用丙通沙的安全性特征，与成人临床试验中观察到的结果基本一致。在成人患者中，接受丙通沙治疗12周后，最常见的不良反应(发生率≥10%，全级别)为头痛和乏力。

丙通沙于2016年首次获得FDA及欧洲药品管理局(EMA)批准用于成人患者。目前，EMA正在审评丙通沙用于6-18岁儿童患者的适应症扩展申请。