美国食品药品监督管理局批准丙通沙新剂型上市扩展儿科适应症用于治疗3岁及以上慢性丙型肝炎儿童患者

加利福尼亚州福斯特城——2021年6月10日——吉利德科学公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准丙通沙(索磷布韦/维帕他韦)扩展儿科适应症，将适用人群拓展至3岁及以上慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染儿童，且不受病毒基因型及肝病严重程度限制。同时，FDA批准了两种规格丙通沙口服颗粒剂型的新药上市申请(NDA)，具体规格为索磷布韦200mg/维帕他韦50mg、索磷布韦150mg/维帕他韦37.5mg，该剂型专为无法吞服片剂的低龄儿童设计。3岁及以上儿童患者的丙通沙推荐剂量需根据体重确定。

对于无肝硬化或代偿期肝硬化(Child-PughA级)的患者，批准的治疗方案为丙通沙单药治疗12周；对于失代偿期肝硬化(Child-PughB/C级)患者，批准的治疗方案为丙通沙联合利巴韦林(RBV)治疗12周。索磷布韦/维帕他韦是目前唯一获批用于3岁及以上人群的不含蛋白酶抑制剂的泛基因型丙型肝炎治疗方案。

本次丙通沙获批用于3岁及以上儿童患者，是基于一项2期开放标签临床试验数据。该研究共纳入41名年龄在3岁至6岁以下的儿童患者，给予丙通沙治疗12周。治疗结束后12周的评估结果显示，所有入组患者的持续病毒学应答率(SVR12，即治愈率)达83%(34/41)；其中，丙肝病毒基因型1型儿童患者的治愈率为88%(28/32)，基因型2型为50%(3/6)，基因型3型(2/2)与基因型4型(1/1)患者的治愈率均达100%。在7例未获得治愈的患者中，均在治疗开始后1至20天内中断治疗。

3岁至6岁以下儿童患者使用丙通沙的安全性特征，与成人临床试验中观察到的结果基本一致。15%的受试者报告出现呕吐，10%的受试者报告存在用药相关问题(药物呕出)；上述不良反应均为轻中度(1级或2级)，其中5例(12%)受试者因不良反应停药。

克利夫兰诊所儿童医院院长、该项儿科研究的主要研究者卡伦・默里医学博士表示：“儿童丙肝的治疗是公共卫生领域的重要优先事项。此前的2期临床试验结果已证实，该药物对多种基因型的丙肝感染患者均具有治疗效果。如今，适应症的扩展及口服颗粒剂型的上市，为低龄丙肝患者带来了全新的治疗策略。”

适应症

丙通沙适用于治疗3岁及以上成人和儿童慢性丙型肝炎病毒基因型1、2、3、4、5或6型感染者；其中，无肝硬化或代偿期肝硬化患者可单用丙通沙治疗，失代偿期肝硬化患者需采用丙通沙联合利巴韦林治疗。