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赛特美拉诺肽(Setmelanotide)
适应症
用于降低多余体质量并长期维持减重疗效,适用于4周岁及以上成人与儿科获得性下丘脑肥胖(HO)患者、2周岁及以上成人与儿科巴德‑比德尔综合征(BBS)患者,以及2周岁及以上成人与儿科单基因缺陷型肥胖患者,其中单基因缺陷型肥胖人群需经基因检测检出致病性、可能致病性或意义未明变异(VUS),证实存在阿黑皮素原(POMC)、前蛋白转化酶枯草溶菌素1(PCSK1)、瘦素受体(LEPR)缺陷。
莫妥珠单抗(Mosunetuzumab)
适应症
用于既往接受≥2线全身系统治疗后的成人复发或难治性滤泡性淋巴瘤。
依马利尤单抗(Emapalumab)
适应症
适用于成人及儿童原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)患者,用于经传统HLH治疗后疾病难治、复发、进展或不能耐受传统方案者,持续用药至造血干细胞移植实施或发生不可耐受毒性;同时适用于已知或疑似斯蒂尔病(含系统性幼年特发性关节炎sJIA)相关HLH/巨噬细胞活化综合征(MAS)的成人及儿童患者,用于糖皮质激素应答不足、不耐受激素或MAS复发的情况,患者无需继续针对HLH/MAS治疗时即停药。
维得利珠单抗(Vedolizumab)
适应症
用于成人中重度活动性溃疡性结肠炎(UC)、成人中重度活动性克罗恩病(CD)的治疗,包含诱导临床应答以及长期维持治疗。
度他雄胺盐酸坦索罗辛复方胶囊(Jalyn)
适应症
用于存在前列腺体积增大男性的有症状良性前列腺增生(BPH)的治疗。
维泊妥珠单抗(Polatuzumab vedotin)
适应症
联合利妥昔单抗类药物、环磷酰胺、多柔比星及泼尼松(R‑CHP方案),适用于国际预后指数IPI评分≥2分的成人初治弥漫大B细胞淋巴瘤,非特指型(DLBCL,NOS)或高级别B细胞淋巴瘤(HGBL);联合苯达莫司汀与利妥昔单抗类药物,适用于既往至少接受2线治疗后的成人复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤,非特指型(DLBCL,NOS)。
特泽利尤单抗(Tezepelumab)
适应症
用于12周岁及以上成人与青少年重度哮喘的附加维持治疗;用于12周岁及以上成人与青少年经现有方案控制不佳的慢性鼻窦炎伴鼻息肉的附加维持治疗。不可用于缓解急性支气管痉挛或者哮喘持续状态,不能用于哮喘急性发作急救处理。
替妥木单抗(Teprotumumab)
适应症
用于治疗确诊甲状腺眼病的成人患者,不受甲状腺眼病疾病活动度、病程时长限制。
Genglycos(Pariglasgene brecaparvovec)
适应症
作为营养管理的辅助治疗手段,用于降低8周岁及以上成人与儿童糖原贮积病Ia型(GSDIa)患者每日玉米淀粉摄入量。
度普利尤单抗(Dupilumab)
适应症
用于6月龄及以上中-重度特应性皮炎患者,外用处方药物控制不佳或不适合外用治疗;可联合或不联合外用糖皮质激素;6岁及以上、具有嗜酸性表型或口服激素依赖的中-重度哮喘,作为附加维持治疗;不可用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态;12岁及以上控制不佳的伴鼻息肉慢性鼻-鼻窦炎,作为附加维持治疗;1岁及以上、体重≥15kg的嗜酸性食管炎成人及儿童患者;成人结节性痒疹患者;成人嗜酸性表型、控制不佳慢性阻塞性肺疾病,作为附加维持治疗;不可用于缓解急性支气管痉挛;2岁及以上经H1抗组胺药治疗后仍存在症状的慢性自发性荨麻疹;不适用于其他类型荨麻疹;成人大疱性类天疱疮患者,需与口服糖皮质激素减量方案联合使用;6岁及以上,有鼻-鼻窦手术史的变应性真菌性鼻-鼻窦炎成人及儿童患者。
艾可瑞妥单抗(Epcoritamab)
适应症
用于接受过2线及以上全身系统治疗的成人复发或难治性非特指型弥漫大B细胞淋巴瘤(包含由惰性淋巴瘤转化而来的DLBCL)、高级别B细胞淋巴瘤;联合来那度胺与利妥昔单抗,用于成人复发/难治性滤泡淋巴瘤患者的治疗;用于接受过2线及以上全身系统治疗的成人复发/难治性滤泡淋巴瘤患者的单药治疗。
索特西普(Sotatercept)
适应症
用于成人1组肺动脉高压(PAH,WHO第一大类肺高血压)患者。治疗目标为改善患者运动能力、WHO心功能分级,降低临床恶化事件发生风险,包括肺动脉高压相关住院、肺移植以及全因死亡。
瑞利珠单抗(Ravulizumab)
适应症
用于1月龄及以上成人与儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的治疗。用于1月龄及以上成人与儿童非典型溶血性尿毒症综合征患者,抑制补体介导的血栓性微血管病(TMA);不适用志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征(STEC‑HUS)。用于抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性成人全身型重症肌无力患者。用于抗水通道蛋白‑4(AQP4)抗体阳性成人视神经脊髓炎谱系疾病患者。
Onswik(Insulin efsitora alfa-gobe)
适应症
作为饮食控制与运动干预的辅助手段,改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。
奥马索龙(Omaveloxolone)
适应症
用于16岁及以上青少年、成人弗里德赖希共济失调患者的治疗。
替拉曲可(Tiratricol)
适应症
用于成人及儿童单羧酸转运蛋白8(MCT8)缺乏症(Allan‑Herndon‑Dudley综合征)所致外周甲状腺毒症。不推荐用于原发性甲状腺功能减退症的治疗。
Juvmo(Tavapadon)
适应症
用于成人帕金森病的治疗;可单药治疗未使用左旋多巴的早期帕金森病,也可联合左旋多巴用于进展期帕金森病的辅助治疗。
艾普奈珠单抗(Eptinezumab)
适应症
用于成人偏头痛的预防性治疗,适用包含发作性偏头痛、慢性偏头痛成年患者。
德曲妥珠单抗(Enhertu)
适应症
适用于成人患者,所有适应症均需经FDA授权配套诊断试剂完成生物标志物检测:HER2阳性早期乳腺癌:①新辅助治疗:Ⅱ/Ⅲ期HER2阳性乳腺癌,本品序贯紫杉类+曲妥珠单抗+帕妥珠单抗(THP)方案。②辅助治疗:新辅助紫杉类联合曲妥珠单抗(±帕妥珠单抗)治疗后,术后仍存在浸润性残留病灶的HER2阳性乳腺癌。HER2阳性转移性乳腺癌:①一线治疗:不可切除/转移性HER2阳性乳腺癌,联合帕妥珠单抗使用。②单药治疗:既往于转移阶段接受过抗HER2方案;或新辅助/辅助阶段抗HER2治疗结束6个月内出现疾病复发的不可切除/转移性HER2阳性乳腺癌。HER2‑低、HER2‑超低表达转移性乳腺癌:①HR阳性、HER2‑低/HER2‑超低表达不可切除/转移性乳腺癌,经至少1线转移性阶段内分泌治疗后疾病进展。②HER2‑低表达不可切除/转移性乳腺癌,既往转移阶段接受过化疗;或辅助化疗结束6个月内疾病复发。HER2激活突变不可切除或转移性非小细胞肺癌:既往接受过至少1线全身系统治疗;该适应症为加速批准,获益确证依赖确证性临床试验结果。HER2阳性局部晚期/转移性胃或胃食管结合部腺癌:既往已经接受含曲妥珠单抗方案治疗。HER2阳性(IHC3+)不可切除/转移性实体瘤:既往接受系统治疗,无其他满意治疗选择;该适应症为加速批准,获益确证依赖确证性临床试验结果。
林沃司他单抗(Linvoseltamab)
适应症
用于既往至少接受过四线治疗方案,其中必须包含蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物、抗CD38单克隆抗体的成人复发或难治性多发性骨髓瘤患者。
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