用于1月龄及以上成人与儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的治疗。用于1月龄及以上成人与儿童非典型溶血性尿毒症综合征患者，抑制补体介导的血栓性微血管病(TMA)；不适用志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征(STEC‑HUS)。用于抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性成人全身型重症肌无力患者。用于抗水通道蛋白‑4(AQP4)抗体阳性成人视神经脊髓炎谱系疾病患者。

     作为饮食控制与运动干预的辅助手段，改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。

     用于16岁及以上青少年、成人弗里德赖希共济失调患者的治疗。

     用于成人及儿童单羧酸转运蛋白8(MCT8)缺乏症(Allan‑Herndon‑Dudley综合征)所致外周甲状腺毒症。不推荐用于原发性甲状腺功能减退症的治疗。

     用于成人帕金森病的治疗；可单药治疗未使用左旋多巴的早期帕金森病，也可联合左旋多巴用于进展期帕金森病的辅助治疗。

     用于成人偏头痛的预防性治疗，适用包含发作性偏头痛、慢性偏头痛成年患者。

     适用于成人患者，所有适应症均需经FDA授权配套诊断试剂完成生物标志物检测：HER2阳性早期乳腺癌：①新辅助治疗：Ⅱ/Ⅲ期HER2阳性乳腺癌，本品序贯紫杉类+曲妥珠单抗+帕妥珠单抗(THP)方案。②辅助治疗：新辅助紫杉类联合曲妥珠单抗(±帕妥珠单抗)治疗后，术后仍存在浸润性残留病灶的HER2阳性乳腺癌。HER2阳性转移性乳腺癌：①一线治疗：不可切除/转移性HER2阳性乳腺癌，联合帕妥珠单抗使用。②单药治疗：既往于转移阶段接受过抗HER2方案；或新辅助/辅助阶段抗HER2治疗结束6个月内出现疾病复发的不可切除/转移性HER2阳性乳腺癌。HER2‑低、HER2‑超低表达转移性乳腺癌：①HR阳性、HER2‑低/HER2‑超低表达不可切除/转移性乳腺癌，经至少1线转移性阶段内分泌治疗后疾病进展。②HER2‑低表达不可切除/转移性乳腺癌，既往转移阶段接受过化疗；或辅助化疗结束6个月内疾病复发。HER2激活突变不可切除或转移性非小细胞肺癌：既往接受过至少1线全身系统治疗；该适应症为加速批准，获益确证依赖确证性临床试验结果。HER2阳性局部晚期/转移性胃或胃食管结合部腺癌：既往已经接受含曲妥珠单抗方案治疗。HER2阳性(IHC3+)不可切除/转移性实体瘤：既往接受系统治疗，无其他满意治疗选择；该适应症为加速批准，获益确证依赖确证性临床试验结果。

     用于既往至少接受过四线治疗方案，其中必须包含蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物、抗CD38单克隆抗体的成人复发或难治性多发性骨髓瘤患者。

     联合来那度胺+地塞米松用于既往接受过1‑3线治疗的成人多发性骨髓瘤患者；联合泊马度胺+地塞米松用于既往至少接受过2线治疗(其中必须包含来那度胺以及蛋白酶体抑制剂)的成人复发/难治多发性骨髓瘤患者。

     用于成人复发/难治性多发性骨髓瘤患者，患者既往至少接受过四线治疗，既往治疗方案必须包含蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物、抗CD38单克隆抗体三类药物。

     玛贝兰妥单抗联合硼替佐米、地塞米松，用于既往至少接受过2线治疗(其中必须包含1种蛋白酶体抑制剂以及1种免疫调节药物)的成人复发或难治性多发性骨髓瘤患者。

     用于神经发育功能保留的儿科黏多糖贮积症ⅢA型(MPSⅢA，Sanfilippo综合征A型)患者神经系统临床表现的治疗。

     用于儿童及成人亚历山大病的治疗。

     用于复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

     用于1月龄及以上患者部分性发作的治疗，可单药或联合治疗；作为辅助治疗，用于12周岁及以上青少年肌阵挛癫痫患者肌阵挛发作控制；作为辅助治疗，用于6周岁及以上特发性全面性癫痫患者原发性全面强直‑阵挛发作治疗。

     用于本态性低血压(原发性低血压)、起立性低血压，改善体位变化引发的低血压相关临床症状。

     用于2周岁及以上正在接受SMN2(存活运动神经元2)靶向治疗的成人及儿科脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的治疗。

     适用于多发性骨髓瘤、高危冒烟型多发性骨髓瘤、轻链(AL)淀粉样变性的成人患者，不同疾病区分单药与联合方案，存在明确使用限制。

     用于治疗既往接受程序性死亡受体‑1(PD‑1)阻断抗体为基础的方案治疗后出现疾病进展的成人不可切除晚期皮肤黑色素瘤患者。

     用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的治疗；用于12周岁及以上成人与青少年C3G或原发性IC-MPGN患者。