美国食品药品监督管理局批准丙通沙新剂型 ，将儿童适应症扩展至治疗3岁及以上慢性丙型肝炎患儿

2021年6月10日，吉利德科学公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准扩展丙通沙(索磷布韦/维帕他韦)的儿科适应症，将适用人群拓展至3岁及以上慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染儿童，不受HCV基因型或肝脏疾病严重程度限制。FDA同时批准了丙通沙两种规格口服颗粒剂的新药申请(NDA)，分别为索磷布韦200毫克/维帕他韦50毫克和索磷布韦150毫克/维帕他韦37.5毫克，该剂型专为无法吞咽片剂的低龄儿童设计。3岁及以上儿童的丙通沙推荐剂量基于体重确定。

关于FDA批准的治疗方案

对于无肝硬化或代偿期肝硬化(Child-PughA级)患者，FDA批准12周丙通沙单药治疗方案；对于失代偿期肝硬化(Child-PughB级或C级)患者，批准丙通沙联合利巴韦林(RBV)治疗方案。索磷布韦/维帕他韦是目前唯一获批用于3岁及以上人群的、不含蛋白酶抑制剂的泛基因型HCV治疗方案。

美国儿童HCV现状

在美国，截至2018年，约有35,300至60,500名儿童感染HCV，且发病率呈上升趋势。母婴传播是儿童HCV感染的最常见途径，2009年至2017年间，母婴传播率上升了161%，而静脉药物滥用是育龄期女性HCV感染的主要驱动因素。

丙通沙用于3岁及以上儿童的批准依据

丙通沙用于3岁及以上儿童的批准基于一项2期开放标签临床试验数据。该试验纳入了41名3岁至6岁以下的儿童患者，接受12周丙通沙治疗。

3岁至6岁以下儿童使用丙通沙的安全性特征与成人临床试验结果基本一致。分别有15%和10%的受试者报告了呕吐和用药相关问题(药物吐出)；这些不良反应均为轻度(1级或2级)，并导致5名(12%)受试者终止治疗。

丙通沙已获批适应症

丙通沙适用于治疗3岁及以上成人和儿童患者的慢性丙型肝炎病毒基因1、2、3、4、5或6型感染，包括：

无肝硬化或代偿期肝硬化患者。

与利巴韦林联用，治疗失代偿期肝硬化患者。