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维甲酸胶囊(Tretinoin)
适应症
成人及≥1岁儿童的急性早幼粒细胞白血病(APL)患者,这些患者需检测到t(15;17)染色体易位或PML/RARα基因表达,并且适用于对蒽环类化疗耐药、复发,或因禁忌不能使用蒽环类药物的人群。
艾美赛珠单抗(Emicizumab)
适应症
适用于成人和儿童(包括新生儿及以上)血友病A(先天性凝血因子VIII缺乏)患者,无论是否存在凝血因子VIII抑制剂,作为常规预防用药,以预防或减少出血发作的频率。
沃拉诺森(Waylivra)
适应症
成人患者(≥18岁),经基因确诊FCS且饮食治疗无效者。
帕克替尼(Pacritinib)
适应症
成人中高危原发性或继发性骨髓纤维化患者,且基线血小板计数<50×10⁹/L。
地西他滨和西屈嘧啶组合片(Inqovi)
适应症
符合特定FAB亚型(难治性贫血、环形铁粒幼细胞性难治性贫血、原始细胞增多性难治性贫血、慢性粒单核细胞白血病(CMML))以及中危- 1、中危-2、高危国际预后评分系统(IPSS)分组的骨髓增生异常综合征(MDS,包括初治、经治、原发、继发性 MDS)的成人患者。
瑞维美尼(Revuforj)
适应症
适用于1岁及以上KMT2A易位阳性复发/难治性急性白血病(AML、ALL、MPAL)患者。
阿伐可泮(Avacopan)
适应症
新诊断或复发性ANCA相关性血管炎成人患者(18岁及以上)。
菲达替尼(Fedratinib)
适应症
成人中危-2或高危原发性或继发性骨髓纤维化患者。
莫洛替尼(Momelotinib)
适应症
仅限成人MF合并贫血患者使用。
艾代拉里斯(Zydelig)
适应症
适用于复发性慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者,与利妥昔单抗联合使用,且因其他合并症仅使用利妥昔单抗即可视为合适治疗的患者。
他米巴罗汀(Amnolake)
适应症
适用于经确诊为再发或难治性急性前骨髓球性白血病(APL)的患者。
吡托布鲁替尼(Pirtobrutinib)
适应症
适用于成年复发或难治性套细胞淋巴瘤患者(至少接受过包括BTK抑制剂在内的两线系统治疗),以及成年慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者(至少接受过包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂在内的两线先前治疗)。
奎扎替尼(quizartinib)
适应症
适用于经FDA批准测试检测为FLT3-ITD阳性的新诊断成年急性髓系白血病患者。
伊布替尼(Ibrutinib)
适应症
适用于CLL/SLL、伴有17p缺失的 CLL/SLL、WM的成人患者,以及cGVHD,且在至少一种全身治疗后失败的1岁及以上儿童和成人患者。
卡普拉珠单抗(Cablivi)
适应症
适用于需接受血浆置换联合免疫抑制治疗的成人获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)患者。
格拉斯吉布薄膜片(Glasdegib)
适应症
适用于与低剂量阿糖胞苷联合治疗新诊断的急性髓性白血病(AML)的成人患者。
奈拉滨(Nelarabine)
适应症
1岁及1岁以上的T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤成人和儿童患者。
福坦替尼(Fostamatinib)
适应症
适用于慢性免疫性血小板减少症成人患者。
泽布替尼(zanubrutinib)
适应症
存在套细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症、边缘带淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤等疾病的成人患者。
沃塞洛托(voxelotor)
适应症
患有镰状细胞病(SCD)的4岁以上儿童和成人患者。
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