用于1月龄及以上成人与儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的治疗。用于1月龄及以上成人与儿童非典型溶血性尿毒症综合征患者，抑制补体介导的血栓性微血管病(TMA)；不适用志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征(STEC‑HUS)。用于抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性成人全身型重症肌无力患者。用于抗水通道蛋白‑4(AQP4)抗体阳性成人视神经脊髓炎谱系疾病患者。

     用于16岁及以上青少年、成人弗里德赖希共济失调患者的治疗。

     用于成人帕金森病的治疗；可单药治疗未使用左旋多巴的早期帕金森病，也可联合左旋多巴用于进展期帕金森病的辅助治疗。

     用于成人偏头痛的预防性治疗，适用包含发作性偏头痛、慢性偏头痛成年患者。

     用于儿童及成人亚历山大病的治疗。

     用于1月龄及以上患者部分性发作的治疗，可单药或联合治疗；作为辅助治疗，用于12周岁及以上青少年肌阵挛癫痫患者肌阵挛发作控制；作为辅助治疗，用于6周岁及以上特发性全面性癫痫患者原发性全面强直‑阵挛发作治疗。

     用于2周岁及以上正在接受SMN2(存活运动神经元2)靶向治疗的成人及儿科脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的治疗。

     适用于年龄在12岁及以上的成人及儿科苯丙酮尿症患者，用于降低这些患者经现有管理手段仍无法控制的血苯丙氨酸浓度(>600μmol/L)。

     用于治疗成人1型发作性睡病(即伴猝倒型发作性睡病)。

     适用于特发性帕金森病；继发性帕金森综合征，包括脑炎后、动脉硬化性、中毒性病因所致的帕金森综合征；抗精神药物治疗诱发的锥体外系反应，包括帕金森综合征、运动障碍(迟发性运动障碍除外)及静坐不能。

     用于轻度至中度阿尔茨海默型痴呆，延缓痴呆症状的进展。

     适用于成人脑腱性黄瘤病(CTX)的治疗。

     适用于改善成人发作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)伴日间过度嗜睡的清醒状态。

     用于18周岁及以上成人伴或不伴先兆的偏头痛急性发作治疗。使用限制：①仅可在偏头痛诊断明确后使用；若首次用药后头痛未缓解，需重新评估诊断，不可继续用于后续头痛发作；②不用于偏头痛的预防性治疗；③不适用于丛集性头痛的治疗。

     适用于成人有先兆或无先兆偏头痛的急性发作治疗。

     适用于1月龄及以上、对墨蝶呤治疗反应阳性的苯丙酮尿症(PKU)成人及儿童患者，用于高苯丙氨酸血症(HPA)的治疗。

     适用于经基因检测确诊、DMD基因突变可实现51号外显子跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。

     成人偏头痛、紧张性头痛患者，需排除药物禁忌证后使用。

     确诊为周围性神经障碍的成年患者；因尚无针对儿童等人群的临床试验数据，暂不推荐该类人群使用。

     适用于成人患者以下病症的治疗：帕金森病、脑炎后帕金森综合征、因一氧化碳中毒或锰中毒引起的帕金森综合征。