Rozebalamin能抑制肌萎缩侧索硬化症(ALS)的疾病进展。

     NEXVIADYME适用于治疗1岁及以上迟发性庞贝病（溶酶体酸α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）患者。

     适用于异型高苯丙氨酸血症以及四氢生物素反应性高苯丙氨酸血症。

     阿米吡啶(Firdapse)适用于治疗6岁及以上的成人和儿童Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)。

     1、部分性发作性癫痫 FYCOMPA适用于治疗4岁及以上癫痫患者伴或不伴继发性全身性癫痫发作的部分性发作癫痫。 2、原发性全身强直阵挛性癫痫 FYCOMPA适用于治疗12岁及以上癫痫患者的原发性全身强直阵挛性癫痫发作的辅助治疗。

     西尼莫德适用于治疗复发型多发性硬化 (MS) 成人患者，包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发性进展型疾病。

     1、充血性心力衰竭引起的水肿； 2、药物诱导的水肿； 3、中枢性癫痫（小发作、非局部性发作）； 4、慢性单纯性（开角型）青光眼，继发性青光眼，以及需要延迟手术以降低眼内压的急性闭角型青光眼的术前治疗。 5、DIAMOX还适用于预防或改善尝试快速上升的登山者和尽管逐渐上升但极易患急性高原病的登山者的急性高原病相关症状。

     QULIPTA 适用于成人发作性偏头痛的预防性治疗。

     DIACOMIT（司替戊醇）适用于治疗6个月及以上且体重≥7 kg的服用氯巴占患者的Dravet综合征（DS）相关癫痫发作。Dravet综合征是一种罕见的终身性癫痫疾病，通常始于出生后第一年，患者常常出现多种类型的癫痫发作，包括复杂部分性发作和全身性强直-阵挛发作。当氯巴占和丙戊酸盐单独使用效果不显著时，司替戊醇可作为辅助治疗药物。

     Ponesimod适用于治疗复发型多发性硬化 (MS) 成人患者，包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发性进展型疾病。

     ZAVZPRET适用于急性治疗有或无先兆的成人偏头痛。

     DAYBUE作为一种创新疗法，专为成人及年龄达到2岁及以上的儿童患者设计，针对Rett综合征这一罕见且复杂的神经发育障碍提供治疗选项。其研发旨在改善患者的生活质量，通过特定机制作用于疾病过程，为这些患者群体带来希望与缓解。

     RELYVRIO 适用于治疗成人肌萎缩侧索硬化 (ALS)。

     Inbrija是一种芳香族氨基酸，用于正在接受左旋多巴/卡比多巴治疗的帕金森病患者关闭期（OFF）的间歇性治疗。

     轻度至中度严重阿尔茨海默病痴呆的对症治疗。

     瑞美吉泮，作为一种创新的降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，在医疗领域展现出了其独特的治疗价值。它主要用于两方面的治疗：针对成人群体，无论是伴随先兆症状还是不伴随先兆的偏头痛急性发作，瑞美吉泮都能提供有效的缓解；成人反复发作的偏头痛，该药物也被证实具有显著的预防性治疗效果。通过特异性地阻断CGRP受体，瑞美吉泮为偏头痛患者带来了新的治疗希望。

     用于帕金森病、症状性帕金森综合症(脑炎后、动脉硬化性或中毒性)，但不包括药物引起的帕金森综合症。

     ZEPOSIA是一种鞘氨醇1-磷酸受体调节剂，适用于治疗： 复发型多发性硬化症(MS)，包括成人临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发性进展性疾病。 成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎(UC)。

     BANZEL适用于1岁及以上的小儿患者和成人的与Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关的癫痫发作的辅助治疗。

     Translarna适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症。肌营养不良蛋白基因中无意义的突变应通过基因检测确定。