达拉非尼也可用于治疗朗格汉斯组织细胞增生症

朗格汉斯组织细胞增生症(LCH)发病机制尚不明确,其性质是肿瘤性还是炎症性疾病一直存在争论。直到2010年，Badalian-Very 等首次发现56%的LCH患者存在BRAFV600E突变，提示LCH可能是克隆性肿瘤性疾病。BRAF V600E突变也常见于其他肿瘤性疾病,如黑色素瘤、多毛细胞白血病和毛细胞型星形细胞瘤等。目前国外已批准上市的 BRAF V60OE抑制剂有维罗非尼( vemurafenib)和达拉非尼( dab-rafenib),均批准用于BRAFV600E突变的无法切除或转移性黑色素瘤的治疗。最近,Charle等发现维罗非尼可有效治疗BRAFV600E突变的LCH 患者。随后,相继出现维罗非尼和达拉非尼用于LCH治疗的病例报道。

分析小儿LCH病例,并检索2011—2018年国内外期刊应用BRAF V60OE抑制剂治疗小儿LCH 的病例报道。结果:患儿诊断为多系统高危险度LCH,予改良 LCH-Ⅲ方案治疗效果不佳;在检测到BRAF V600E(1799T>A)基因突变后,予达拉非尼治疗，病情得以控制,BRAF V60OE基因突变转阴﹐患儿耐受性较好。结论:对于BRAF V60OE突变的多系统性LCH患儿，可尝试应用达拉非尼或维罗非尼治疗，但应加强监护。

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