多吉美对肝癌患者来说有效吗

索拉非尼（Sorafenib，商品名：多吉美，Nexavar）作为晚期肝癌的多靶点、多激酶抑制剂，被列为晚期 肝癌的一线治疗药物。该药具有双重抗肿瘤作用，一方面通过抑制 RAF/MEK/ERK 信号转导通路直接抑制肿瘤细胞生长；另一方面又通过阻断细胞表 面血管内皮生长因子受体 / 血小板衍生生长因子受体的自身磷酸化，影响下游酪氨酸激酶活性，从而抑制肿瘤新生血管的形成，达到肿瘤饥饿疗法的目的，间接抑制肿瘤细胞的生长。对于肝癌患者而言，多吉美还是能够产生较为明显的治疗效果的。

一项索拉非尼治疗晚期肝癌Ⅲ期临床研究发现，与安慰剂相比，中位总生存期分别为 10.7 和 7.9 个月，中位肿瘤进展时间分别为 5.5 和 2.8 个月。治疗组的中位总生存期较对照组仅延长了 2.8 个月。但它对患者生存获益仍表现一般，尚不尽如人意。靶向药物与细胞毒类药物联合使用是提高分子靶向药物治疗疗效的一种策略。

前期一些Ⅰ、Ⅱ期的研究已证实索拉非尼联合细胞毒类药物疗效尚可， 且毒副反应均可耐受。免疫缺陷小鼠实验发现替吉奥联合索拉非尼治疗较单用替吉奥或索拉非尼具有更强的抗肿瘤生长，能够显著抑制胸苷酸合成酶 （thymidylate synthetase，TS）活性。根据国外完成Ⅰ、Ⅱ期研究来看，已证实替吉奥联合索拉非尼在 64 mg/（m²·d）和 800 mg/d 具有稳定的疗效，并且毒副反应可耐受。基于以上背景，多吉美协同替吉奥可有效的成为晚期肝癌患者的一线治疗药物。

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