FDA批准索拉非尼(Sorafenib)用于不可切除肝细胞癌

2007年11月19日，拜耳医疗保健股份公司和奥尼克斯制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准索拉非尼(Sorafenib)片剂的补充新药申请，用于治疗不可切除肝细胞癌（HCC），即肝癌患者。索拉非尼(Sorafenib)是一种口服抗癌药，是首个获批用于肝癌的全身性药物治疗，也是唯一被证明可显著改善该病患者总生存期的药物疗法。在欧洲，索拉非尼(Sorafenib)已于今年10月获批用于HCC治疗。2005年，索拉非尼(Sorafenib)成为十多年来晚期肾癌的首个新治疗，目前已在60多个国家获批用于该适应症。

拜耳医疗保健执行委员会主席Arthur J.Higgins表示：“索拉非尼(Sorafenib)在HCC中的获批，标志着这种新型激酶抑制剂在两年内第二次以优先审评程序获得FDA批准，使其能够迅速惠及先前治疗选择有限的患者，这一里程碑很可能使索拉非尼(Sorafenib)成为肝癌治疗的标准全身疗法，并成为改善面临该疾病毁灭性影响患者治疗结局的转折点。”

奥尼克斯制药公司董事长、总裁兼首席执行官Hollings C.Renton表示：“肝癌是相关死亡人数持续增加的癌症之一，索拉非尼(Sorafenib)的第二次获批体现了我们加快这一创新疗法临床开发、以满足当今癌症领域未满足需求的承诺。我们感谢使这项重要研究得以实现的患者、家属和研究者。”

美国肝脏基金会董事会主席James L.Boyer医学博士表示：“美国肝脏基金会（ALF）始终乐于看到新疗法被证明对肝病患者有效。全球研究者，包括ALF支持的研究者，已花费数十年研究肝癌，这一新治疗为肝癌患者提供了宝贵选择，并将使ALF能够通过教育和倡导工作进一步促进肝病治疗。”

索拉非尼(Sorafenib)的差异化机制

索拉非尼(Sorafenib)同时靶向肿瘤细胞和肿瘤血管系统。在临床前研究中，索拉非尼(Sorafenib)已被证明可靶向两类激酶成员，这两类激酶参与细胞增殖（生长）和血管生成（血液供应），这是促进癌症生长的两个重要过程。这些激酶包括Raf激酶、VEGFR-1、VEGFR-2、VEGFR-3、PDGFR-B、KIT、FLT-3和RET。

临床前模型还显示，Raf/MEK/ERK在HCC中发挥作用。因此，阻断通过Raf-1的信号传导可能为HCC提供治疗获益。

索拉非尼(Sorafenib)目前已在包括美国和欧盟在内的60多个国家获批，用于治疗晚期肾癌患者。在欧洲，索拉非尼(Sorafenib)获批用于治疗既往以干扰素α或白介素-2为基础的治疗失败，或被认为不适合此类治疗的晚期肾细胞癌（RCC）患者。公司、国际研究组、政府机构和个体研究者也正在评估索拉非尼(Sorafenib)作为单药或联合治疗用于广泛的其他癌症，包括肾癌辅助治疗、乳腺癌、非小细胞肺癌（NSCLC）和转移性黑色素瘤。