泰菲乐的疗效怎么样呢？

泰菲乐已经在国内上市。2019年12月19日，国家药品监督管理局宣布，诺华肿瘤的甲磺酸泰菲乐胶囊和曲美替尼双靶向联合治疗药物在中国获得上市许可，泰菲乐适用于治疗BRAF V600突变阳性不可切除或转移性黑色素瘤。泰菲乐是一种靶向BRAF酪氨酸激酶抑制剂。它对BRAF V600E, BRAF V600K和BRAF V600D突变型黑色素瘤的IC50值分别为0.65，0.5和1.84nM。泰菲乐抑制野生型BRAF和CRAF的IC50值分别3.2和5.0 nM，在较高浓度是可抑制其他激酶例如SIK1，NEK11，和LIMK1活性。部分BRAF基因突变，包括 BRAF V600E，可导致组成型激活BRAF激酶，刺激肿瘤细胞生长。

泰菲乐的疗效怎么样呢？

一项临床3期试验，入组了870名接受完全手术切除后的BRAF V600E/K突变阳性的III期黑色素瘤患者。患者随机接受泰菲乐（150mg一天两次） + 曲美替尼（2mg一天一次）（联合组）和安慰剂治疗。其中联合组患者数为438，安慰剂治疗的432人。平均2.8年的随访期，研究达到了主要的研究终点——无复发生存率（RFS）。结果显示，相比安慰剂治疗，接受泰菲乐联合曲美替尼的治疗可以显著降低黑色素瘤患者疾病复发或死亡的风险达53%。联合组还改善了患者的OS、DMFS和FFR等关键次要终点。试验表明，泰菲乐加上曲美替尼对一些难治的黑色素瘤患者治疗效率非常高。