最近一位骨髓增殖性疾病患者询问:鲁索替尼(芦可替尼)是一种治疗什么的药,鲁索替尼只能治疗JAK2V617F突变类型的骨髓增殖性肿瘤吗?简单来说,鲁索替尼是一种治疗骨髓纤维化的靶向药,但鲁索替尼并不是只能结合JAK2V617F位点的空间构象抑制剂,而是通过综合JAK1位点,发挥完整的抑制JAK-STAT通路的靶向药物。
因此,对于所有类型的BCR/ABL经典型骨髓增殖性肿瘤,无论是不是JAK2V617F突变,均能获得良好的疗效。换句话来说就是,鲁索替尼针对JAK12外显子突变,CALR、MPL等突变,甚至所谓三阴性的骨髓增殖性肿瘤,均有疗效。不过鲁索替尼并不能逆转病情,患者在服药期间需要严格遵从医嘱,剂量合理性服用。
目前,鲁索替尼(芦可替尼)已获全球50多个国家批准,包括我国,商品名为捷恪卫。诺华从Incyte公司授权获得鲁索替尼在美国以外的开发和商业化权利。欧盟委员会和FDA均已授予鲁索替尼治疗骨髓纤维化的孤儿药地位。目前,Incyte已经在美国以商品名Jakafi销售,用于中级或高危骨髓纤维化的治疗。
初次使用鲁索替尼,剂量该怎么确定呢?这主要跟病人的血象指数有很大的关系,举个例子。比如对于血小板大于200者,芦可替尼的起始剂量是20mg日两次。对于血小板处于100~200者,起始剂量时15mg日两次。而对于血小板数值位于50~100的病人,芦可替尼的起始的最大剂量是5mg日两次。(此药有可能加重骨髓抑制情况,故需谨慎制定病人的口服初始剂量)。
患者初次服用鲁索替尼(ruxolitinib)有哪些注意事项呢?首先是在有鲁索替尼治疗经验的大夫指导下启动治疗。其次是随访检测血象,这很重要,在鲁索替尼治疗后每2-4周的时间都需要进行全血细胞计数的检测,直到剂量稳定,之后还需要根据临床指征来进行随访检测,不可忘却。最后就是剂量的调整。随着针对性联合治疗的进行,血象会有所改善,这时对于鲁索替尼剂量也需要进行谨慎的增加。