FDA批准芦可替尼(Ruxolitinib)用于真性红细胞增多症

2014年12月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）今天批准了芦可替尼(Ruxolitinib)的一项新用途，用于治疗真性红细胞增多症患者，这是一种慢性骨髓疾病。芦可替尼(Ruxolitinib)是FDA批准用于该病症的首个药物。

真性红细胞增多症发生于骨髓制造过多红细胞时。患者也可能出现白细胞和血小板增多。血细胞过多可导致脾脏肿大、出血问题以及皮肤表面附近静脉中的血栓（静脉炎）。此外，还会使患者中风或心脏病发作的风险增加。

芦可替尼(Ruxolitinib)的新用途旨在治疗对羟基脲应答不足或不能耐受羟基脲的真性红细胞增多症患者；羟基脲是另一种常被处方用于减少血液中红细胞和血小板的药物。芦可替尼(Ruxolitinib)通过抑制被称为Janus相关激酶（JAK）1和2的酶发挥作用，这些酶参与调节血液和免疫功能。该药获批用于治疗真性红细胞增多症，将有助于减少脾肿大（splenomegaly）的发生以及放血术的需求；放血术是一种从体内去除多余血液的操作。

FDA药物评价与研究中心血液学与肿瘤学产品办公室主任、医学博士理查德·帕兹杜尔说：“芦可替尼(Ruxolitinib)获批用于真性红细胞增多症，凸显了根据我们对疾病机制日益增加的了解来开发相匹配药物的重要性，用于评估芦可替尼(Ruxolitinib)的试验证实，在脾脏大小以及为控制疾病而进行放血术的需求方面，均出现了具有临床意义的减少。”

芦可替尼(Ruxolitinib)治疗真性红细胞增多症的安全性和有效性在一项涉及222名参与者的临床研究中进行了评估。这些参与者患病至少24周，对羟基脲应答不足或不能耐受羟基脲，接受过放血术，并表现出脾肿大。参与者被随机分配接受芦可替尼(Ruxolitinib)或最佳可用治疗，后者由研究者在逐个参与者的基础上确定。

在真性红细胞增多症参与者中，与使用芦可替尼(Ruxolitinib)相关的最常见副作用是红细胞计数低（贫血）和血小板计数低（血小板减少症）。最常见的非血液相关副作用是头晕、便秘和带状疱疹。

FDA根据该机构的优先审评计划审查了芦可替尼(Ruxolitinib)用于真性红细胞增多症的申请，因为在提交申请时，该药显示出有潜力在治疗一种严重疾病方面，与现有疗法相比在安全性或有效性上取得显著改善。优先审评可对药物申请进行加速审查。芦可替尼(Ruxolitinib)还因其旨在治疗一种罕见疾病而获得孤儿药资格认定。

2011年，FDA批准芦可替尼(Ruxolitinib)用于治疗另一种骨髓疾病患者，即中危或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。