FDA批准芦可替尼(Ruxolitinib)用于治疗骨髓纤维化、真性红细胞增多症和移植物抗宿主病

2026年5月1日，Incyte宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准芦可替尼(Ruxolitinib)，用于治疗成人中危或高危骨髓纤维化（MF）；对羟基脲应答不足或不耐受的成人真性红细胞增多症（PV）；以及类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD），或一种或两种全身治疗后失败的慢性GVHD的成人和12岁及以上儿童患者。

Incyte首席执行官Bill Meury表示：“芦可替尼(Ruxolitinib)的获批强化了Incyte在血液学领域的领导地位，以及我们专注于满足骨髓增殖性肿瘤（MPN）和GVHD患者不断变化需求的承诺，芦可替尼(Ruxolitinib)为合适的患者和医生提供了每日一次的选择，在不改变芦可替尼(Ruxolitinib)在临床实践中既定作用的情况下扩大了选择。”

芦可替尼(Ruxolitinib)的安全性已从针对成人骨髓纤维化、真性红细胞增多症以及成人和儿童急性和慢性移植物抗宿主病的充分且良好对照的芦可替尼(Ruxolitinib)研究中确立。这些研究中与芦可替尼(Ruxolitinib)相关的最常见不良反应包括：

对于某些MF和PV患者：血小板或红细胞计数低、瘀伤、头晕、头痛和腹泻；

对于急性GVHD患者：血小板计数低、红细胞或白细胞计数低、感染和肿胀；

对于慢性GVHD患者：红细胞或血小板计数低和感染，包括病毒感染。

得克萨斯大学MD安德森癌症中心癌症医学部白血病教授Naveen Pemmaraju医学博士表示：“患有MPN和GVHD等慢性疾病的患者常常难以管理复杂的治疗方案，或合并多种疾病，自2011年首次获批以来，ruxolitinib帮助改变了MPN和GVHD患者的治疗格局。随着芦可替尼(Ruxolitinib)获批，合适的患者现在可以选择每日一次单片服药。”UTMD安德森的研究人员领导了多项ruxolitinib开发临床试验。

芦可替尼(Ruxolitinib)概述

芦可替尼(Ruxolitinib)是是首创的JAK1/JAK2抑制剂，已获FDA批准用于治疗成人中危或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化；对羟基脲应答不足或不耐受的成人真性红细胞增多症；12岁及以上成人和儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病；以及一种或两种全身治疗后失败的12岁及以上成人和儿童患者的慢性移植物抗宿主病。

用药前评估

在服用之前，请告知医生：正在服用的所有药物、维生素和草药补充剂。

告知医生自身医疗状况，包括如果曾出现或现有白细胞或红细胞计数低；有感染；曾患或有结核病（TB），或与结核病患者有密切接触；曾患带状疱疹（herpeszoster）；曾患或现有乙型肝炎；血液中脂肪水平高（高血胆固醇或甘油三酯）；曾患或有血栓、心脏病发作、其他心脏问题或中风；目前或过去吸烟；曾患癌症；有或曾有肝脏或肾脏问题，或正在接受透析。

如果正在接受透析，应在透析后服用；有任何其他医疗状况。

一般注意事项

给药方式

芦可替尼(Ruxolitinib)也可通过某些鼻胃管给药。

如果无法经口服用芦可替尼(Ruxolitinib)，请告知医生。

随餐或不随餐服用。不要掰开、压碎或咀嚼。

监测

治疗期间可能需要定期进行血液检查。

副作用

最常见的副作用

某些真性红细胞增多症（PV）：血小板或红细胞计数低、瘀伤、头晕、头痛和腹泻。

某些骨髓纤维化（MF）：血小板或红细胞计数低、瘀伤、头晕、头痛和腹泻。

急性GVHD：血小板计数低、红细胞或白细胞计数低、感染和肿胀。

慢性GVHD：红细胞或血小板计数低和感染，包括病毒感染。

这些并非所有可能的副作用，具体需咨询医生。

注意事项

低血细胞计数：可能导致血小板、红细胞和白细胞计数低。如果出现出血，请停止服用药物并就医。在开始治疗前以及治疗期间定期进行血液检查以检查血细胞计数。根据血液检查结果，医生可能会更改剂量或停止治疗。如果出现或原有症状加重，请立即告知医生，例如异常出血；瘀伤；疲倦；呼吸急促；发热。

感染：在接受治疗期间，可能有发生严重感染的风险。如果出现以下任何感染症状，请立即就医：寒战；恶心；呕吐；疼痛；乏力；发热；疼痛性皮疹或水疱。

中断或停止治疗后症状恶化：停止治疗后，骨髓纤维化的体征和症状可能会恶化。未经与医生沟通，请勿中断或停止治疗。停止治疗后，如果出现以下任何情况，请立即告知医生：发热；呼吸困难；乏力；盗汗；感到头晕或头昏；左上腹或左肩疼痛。

癌症：有些人在接受治疗期间患上了某些类型的非黑色素瘤皮肤癌。医生将在治疗期间定期检查皮肤。如果在治疗期间出现任何新的或变化的皮肤病变，请告知医生。

胆固醇升高：在接受治疗期间，血液胆固醇水平可能会发生变化。在开始服用后大约每8至12周以及根据需要做血液检查以检查胆固醇水平。

在有心血管危险因素且目前或过去吸烟的人群中，使用另一种JAK抑制剂治疗类风湿关节炎时，主要心血管事件（如心脏病发作、中风或死亡）的风险增加。如果在接受治疗期间出现任何心脏病发作或中风症状，请立即寻求紧急帮助，包括：胸部中央不适持续超过几分钟，或消失后又复发；胸部、喉咙、颈部或下颌出现严重紧缩感、疼痛、压迫感或沉重感；手臂、背部、颈部、下颌或胃部疼痛或不适；呼吸困难，伴或不伴胸部不适；出冷汗；恶心或呕吐；感到头晕；身体某一部位或一侧无力；言语含糊。

血栓风险增加：在使用另一种JAK抑制剂治疗类风湿关节炎的人群中，曾发生腿部静脉血栓（深静脉血栓，DVT）或肺部血栓（肺栓塞，PE），可能危及生命。如果在接受治疗期间出现任何血栓体征和症状，请立即告知医生，包括：一条或两条腿肿胀、疼痛或压痛；突然、无法解释的胸部或上背部疼痛；呼吸急促或呼吸困难。

新发（继发性）癌症风险可能增加：使用另一种JAK抑制剂治疗类风湿关节炎的人群发生新发（继发性）癌症（包括淋巴瘤和其他癌症）的风险增加。吸烟者或过去吸烟者发生新发癌症的风险额外增加。

特殊人群

怀孕

女性在怀孕或计划怀孕期间不应服用。

哺乳

在接受治疗期间以及末次给药后2周内不要母乳喂养。

漏服处理

如果漏服一剂，请在常规时间服用下一剂。不要同时服用2剂。