FDA批准芦可替尼(Ruxolitinib)用于治疗急性移植物抗宿主病患者

2019年5月24日，IncyteCorporation宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准芦可替尼(Ruxolitinib)用于治疗成人及12岁及以上儿童患者的类固醇难治性急性GVHD。芦可替尼(Ruxolitinib)是首个也是唯一一个获FDA批准用于该适应症的治疗。

Incyte首席执行官HervéHoppenot表示：“类固醇难治性急性GVHD患者以及治疗他们的医生，第一次有了针对这一严重疾病的FDA批准治疗。这一批准对Incyte而言也是一个重要里程碑，因为它标志着芦可替尼(Ruxolitinib)在美国的第三个适应症，进一步彰显了Incyte致力于为有需要的患者提供创新药物的承诺。我们为芦可替尼(Ruxolitinib)迄今为止对患者生活产生的影响感到自豪，并致力于推进我们正在进行的JAK抑制研究，以在未来服务更多GVHD患者。”

GVHD是异基因干细胞移植（从供者转移干细胞）后可能发生的一种情况，供者细胞会发起免疫反应并攻击移植受者的器官，导致显著发病率和死亡率。GVHD有两种主要形式：急性和慢性，可影响多个器官系统，包括皮肤、胃肠道（消化道）和肝脏。发生类固醇难治性急性GVHD的患者可能进展为严重疾病，一年死亡率约为70%。

REACH1试验主要研究者、范德堡大学医学中心医学系血液肿瘤学分部医学教授、范德堡-英格拉姆癌症中心首席医疗官MadanJagasia（M.B.B.S.、M.S.、M.M.H.C.）表示：“在美国，每年约有一半发生急性GVHD的人对类固醇反应不充分，这使其成为一种极难治疗的疾病。虽然异基因干细胞移植有可能改变人们的生活，但急性GVHD的发生可能显著影响其预后。我很高兴我们现在有了芦可替尼(Ruxolitinib)作为对皮质类固醇无反应的急性GVHD患者的新治疗选择，这些患者直到现在选择都很有限。”

此前，FDA已授予芦可替尼(Ruxolitinib)突破性疗法认定和孤儿药认定，用于治疗类固醇难治性急性GVHD患者，并且补充新药申请（sNDA）已在FDA优先审评项目下审评。

芦可替尼(Ruxolitinib)概述

芦可替尼(Ruxolitinib)是一种首创的JAK1/JAK2抑制剂，获美国FDA批准用于治疗成人及12岁及以上儿童患者的类固醇难治性急性GVHD。

芦可替尼(Ruxolitinib)还适用于治疗对羟基脲反应不足或不耐受的成人真性红细胞增多症（PV），以及成人中危或高危骨髓纤维化（MF），包括原发性MF、真性红细胞增多症后MF和原发性血小板增多症后MF。