FDA批准芦可替尼(Ruxolitinib)用于治疗慢性移植物抗宿主病(GVHD)

2021年9月22日，Incyte宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准芦可替尼(Ruxolitinib)用于治疗成人和12岁及以上儿科患者在接受一或两种全身性治疗后失败的慢性移植物抗宿主病（GVHD）。

芦可替尼(Ruxolitinib)获批用于治疗成人和12岁及以上儿科患者在接受一或两种全身性治疗后失败的慢性GVHD。其获批标志着芦可替尼(Ruxolitinib)获得第四个FDA批准的适应症，该药于2019年获得FDA批准用于治疗成人和12岁及以上儿科患者的类固醇难治性急性GVHD。

Incyte首席医疗官Steven Stein医学博士表示：“GVHD是异基因干细胞移植后患者发病和死亡的主要原因，然而历史上除了一线全身性治疗外，可用的治疗选择一直有限，Incyte很自豪能够通过我们的REACH项目为GVHD的总体科学理解做出贡献，这为患者和医学界带来了重要的治疗进展，包括今天芦可替尼(Ruxolitinib)获批用于某些发生慢性GVHD的患者。”

德国弗赖堡大学医学中心血液学、肿瘤学和干细胞移植科主任、REACH3试验主要研究者Robert Zeiser博士表示：“近一半发生慢性GVHD的患者对类固醇，当前的标准治疗反应不充分，这使得这种危及生命的疾病治疗尤为困难，在这项临床试验中，与最佳可用疗法相比，芦可替尼(Ruxolitinib)治疗在一系列疗效指标上均显示出显著改善的结果。这一批准代表了慢性GVHD适用患者治疗的重大进步——对于面临不良预后的患者和努力有效治疗他们的医疗提供者而言都是如此。”

GVHD是一种可发生在异基因干细胞移植（从供者转移干细胞）后的疾病，其中供者细胞引发免疫反应并攻击移植受者的器官。GVHD有两种主要形式：急性，通常发生在移植后100天内；慢性，通常发生在移植后100天以上。两种形式都与显著的发病率和死亡率相关，并可影响多个器官系统。

BMTInfoNet执行主任Susan Stewart表示：“在美国，有超过14，000人患有慢性GVHD，其中许多人面临可能损害日常活动并持续数年的严重并发症，芦可替尼(Ruxolitinib)的获批对GVHD群体来说是一个令人兴奋的发展，也是治疗这种选择有限的疾病的重要一步。”

芦可替尼(Ruxolitinib)概述

芦可替尼(Ruxolitinib)是一种JAK1/JAK2抑制剂，已获美国FDA批准用于治疗成人和12岁及以上儿科患者在接受一或两种全身性治疗后失败的慢性GVHD。

芦可替尼(Ruxolitinib)还适用于治疗对羟基脲反应不足或不耐受的成人真性红细胞增多症（PV）、成人中危或高危骨髓纤维化（MF），包括原发性MF、真性红细胞增多症后MF和原发性血小板增多症后MF，以及用于治疗成人和12岁及以上儿科患者的类固醇难治性急性GVHD。