甲磺酸达拉非尼胶囊一直是以治疗黑色素瘤的靶向药物为患者熟知,但是甲磺酸达拉非尼胶囊的适用范围却不仅如此,前段时间,研究人员开展了甲磺酸达拉非尼胶囊联合曲美替尼在BRAF V600E突变的胆管癌患者中的研究。
胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤,预后差,一线治疗后的治疗选择和结果尚不明确,二线治疗的中位无进展生存期小于5个月,BRAF和MEK抑制剂的联合在BRFA V600E突变的甲状腺未分化癌、黑色素瘤和肺癌中是有效的,但在BRAF V600E突变的结直肠癌疗效不明显。据报道,胆管癌患者中BRAF V600E的突变概率在0~20%,在ROAR试验中,将评估BRAF抑制剂甲磺酸达拉非尼胶囊(D)联合MEK抑制剂曲美替尼(T)对BRAF V600E突变的胆管癌患者治疗的疗效性和安全性。
截至2018年1月3日,共登记了33名胆管癌患者,其中有30名(91%)患者检测到BRAF V600E突变,中位年龄58岁,78%的患者先前至少接受2次系统治疗。最终32名患者被评估,研究者评估的ORR为41%(13/32;95% CI 24~59),同时在数据截止时,13名患者中有6名患者仍在接受治疗,7名(54%)患者缓解持续时间≥6个月。mPFS为7.2个月(95% CI 4.6~10.1个月),mOS为11.3个月(95% CI 7.3~17.6个月)。在≥3名患者中发生了3/4级不良反应事件,包括γ-谷氨酰转移酶升高(n=3,9%)和白细胞数减少(n=3,9%)。安全性良好,效果也不错。那甲磺酸达拉非尼胶囊应该如何购买呢?
甲磺酸达拉非尼胶囊暂时没有获批在我国上市,所以不能直接从市场购买,患者可以委托医伴旅等海外医疗服务机构代为购买,安全放心。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年04月07日的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217514