Eltrombopag治疗血小板减少症的疗效如何？

艾曲波帕Eltrombopag是首个获准治疗成人慢性ITP患者的口服非肽类血小板生成素受体激动剂，那么，Eltrombopag治疗血小板减少症的治疗效果如何呢？

临床研究表明，Eltrombopag可明显提高血小板计数，降低出血风险。

EXTEND试验报道了慢性ITP患者经艾曲波帕Eltrombopag治疗后的3年随访数据，总反应率为85%，中位血小板计数2周内增加至50×10^9/L。艾曲波帕Eltrombopag能够显著增加并维持慢性ITP儿科患者的血小板计数；同时，对于正在服用其他ITP药物的患者，艾曲波帕Eltrombopag还能够减少或停止这些ITP药物（主要是糖皮质激素）的使用。

临床前和临床研究显示Eltrombopag可升高血小板的骨髓巨核细胞的增生和分化。防止血小板被破坏一直是治疗ITP患者的主要方法，艾曲波帕Eltrombopag临床研究的新进展显示，增加血小板的产生来治疗此种疾病也起着重要作用。

免疫性血小板减少症（ITP），也被称为特发性血小板减少症，这是一种获得性自身免疫性出血性疾病，该病是因为自身人体产生了破坏自己的血小板的抗体，导致血小板在脾脏发生大部分的破坏。出血相关事件（BREs）在初治ITP患者中的发生风险最大，而在慢性ITP患者中最小。

多年来，强的松1 mg/kg/d持续2~4周是ITP的标准一线方案，ASH指南推荐脾切除术作为ITP的二线治疗方案，但在治疗中，患者还有另一种选择，就是TPO-RA，即romiplostim和Eltrombopag联用。