帕比司他：治疗复发性多发性骨髓瘤的首个HDAC抑制剂

帕比司他是一种广谱组蛋白去乙酰化酶抑制剂(HDAC)，是首个FDA 批准用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的HDAC。

多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性克隆性增殖疾病,主要病理特征为骨髓浆细胞异常增生,同时还伴有单克隆浆细胞免疫球蛋白或者轻链的过度生成,患者可出现溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾功能损害。

帕比司他治疗复发性多发性骨髓瘤的治疗效果：

Wolf等给予38例RRMM患者口服帕比司他单药治疗的Ⅱ期临床试验发现,1例达部分缓解,1例达微小缓解,表明帕比司他单药治疗MM疗效欠佳。但联合用药尤其与PIs联用效果满意。Richardson等对帕比司他与硼替佐米/地塞米松联合治疗RRMM 患者的Ⅱ期临床试验PANORAMA2的研究发现,ORR为34.5%,临床受益反应率为52.7% ,中位PFS为5.4个月,可见帕比司他与硼替佐米﹑地塞米松联合可以提高疗效,改善硼替佐米耐药情况。

对比帕比司他/硼替佐米/地塞米松与安慰剂/硼替佐米/地塞米松治疗RRMM患者的Ⅲ期临床试验PANORAMA1发现,两者ORR 与OS比较差异无统计学意义,但帕比司他组的深度缓解率更高,且 PFS显著延长4.6个月。

基于上述研究,2015年2 月FDA 批准帕比司他联合硼替佐米和地塞米松用于曾接受过包括硼替佐米和IMiDs在内的两种治疗的MM患者。

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