
帕比司他目前尚未在国内正式上市,需要通过其他途径获取药物。
截至2026年7月,帕比司他尚未在中国大陆获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,因此无法通过正规医院药房或国内药店直接购买。
(1)、海外就医:可前往美国、欧洲、日本等已批准帕比司他上市的国家和地区,在当地医生评估后开具处方并直接在医院药房或者是药店取药。
(2)、医疗服务机构:部分获得授权的医疗服务机构提供处方药直邮服务。
(3)、临床试验入组:关注国内正在开展的帕比司他临床试验,符合入组条件可获取帕比司他。
用药必须在有经验的肿瘤专科医师指导下进行,自行用药风险极高。

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帕比司他通过抑制HDAC活性,增加组蛋白乙酰化水平,松弛染色质结构,从而激活多种抑癌基因的转录。它还能干扰肿瘤细胞内多条信号通路,诱导骨髓瘤细胞周期停滞和凋亡。
适用于复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者,具体要求为:已接受至少2种既往治疗方案,且既往治疗中必须包含硼替佐米和一种免疫调节剂(如来那度胺或沙利度胺)。
(1)、严重腹泻:发生率25%,可在任何时间出现。需在首次腹泻时立即使用止泻药,并监测电解质。
(2)、心脏毒性:包括致死性心肌缺血、严重心律失常及QT间期延长。治疗前QTcF须<450ms,若治疗中≥480ms需中断给药。
腹泻、疲劳、恶心、外周水肿、食欲减退、发热、呕吐。
血小板减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、中性粒细胞减少、贫血、低磷血症。
参考资料: FDA说明书更新于2016年6月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205353
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