多发性骨髓瘤怎么治?塞利尼索治疗效果怎么样

多发性骨髓瘤是一种克隆性浆细胞恶性肿瘤，被广泛认为是不可治愈的。在过去的20年里，随着医疗技术的不断进步越来越多的新型药物例如蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、靶向CD38的单克隆抗体、SLAMF7及HDAC抑制剂被用于临床治疗中，因此越来越多的MM患者从中获益。塞利尼索是2019年7月在美国获批上市的用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的新药。

塞利尼索是一种核输出抑制剂，也是首个并且唯一一个获FDA批准的核输出抑制剂，该药通过阻断癌细胞的核输出蛋白1（XPO1），抑制肿瘤抑制蛋白、调节蛋白及mRNA的输出，使这些蛋白在核内累积，从而提高抗肿瘤活性。在多发性骨髓瘤细胞系和患者肿瘤样品以及鼠异种移植模型中塞利尼索在体外表现出促凋亡活性。

在一项临床1b/2期研究中，口服塞利尼索与硼替佐米（一种蛋白酶体抑制剂）和地塞米松的组合可诱导高应答率，而周围神经病变（硼替佐米的主要剂量限制性毒性）的发生率低。将入组的患者分为塞利尼索+硼替佐米+地塞米松三联组和硼替佐米+地塞米松二联组，临床试验结果表明，三联组的中位无进展生存期为13.93个月，显著长于二联组（9.46个月）。

综上所述，塞利尼索的上市为多发性骨髓瘤的治疗带来了新的选择，并且三联用药能够有效延长患者的无进展生存期。

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