泰菲乐治疗黑色素瘤患者的疗效好吗？

泰菲乐（Tafinlar）早于2013年5月就获得了美国FDA批准正式上市，用来治疗转移性黑色素瘤和不能进行手术治疗的黑色素瘤患者。结合既往研究结果来看，采用泰菲乐治疗黑色素患者的疗效还是很不错的。

泰菲乐（达拉非尼）属于一款BRAF抑制剂药物。既往研究显示，BRAF抑制剂泰菲乐单药用于BRAF V600突变的晚期黑色素瘤，ORR约50%，PFS为5.1个月到6.9个月，中位OS约为13.6个月。一系列研究显示BRAF抑制剂联合MEK抑制剂治疗晚期黑色素瘤，ORR可以提高到70%，中位PFS达到11个月 ~ 14.9个月，中位OS超过22个月。在生存获益方面，BRAF抑制剂+MEK抑制剂也具有拖尾效应，COMBI-d/v汇总分析中患者5年生存率可以达到34%。在伴有BRAF突变的晚期黑色素瘤患者中，BRAF抑制剂的靶向治疗显著优于传统的细胞毒药物，且双靶联合方案优于单靶方案。

2018年SMR年会报道泰菲乐+曲美替尼治疗东亚患者的相关研究结果，ORR达到61%，与国际数据类似，但中位PFS 7.9个月短于国外研究数据。究其原因，可能由于中国研究入组患者多为后线治疗，其中二线及以上比例达到84%；且PS评分≥1分的患者占65%，而国外同类研究入组患者均为一线治疗，PS评分0分的患者约占70%。另外可能还与人种、突变亚型相关。随访仍在继续，2019年更新的数据显示，ORR达到65.9%，PFS达到10.3个月，与国外研究数据相仿。

由于中国研究入组患者基线状况较国外研究差，提示中国患者可能从泰菲乐+曲美替尼的联合方案获益同样甚至更多。