帕唑帕尼(pazopanib,Votrient )是一种酪氨酸激酶抑制剂,适用于治疗晚期肾细胞癌患者。
晚期肾癌是一种常规染色体显性病症,在发表于柳叶刀上的一篇前瞻性研究中,入组37名患者经过基因证实与肾癌特征相符的患者,其中31名符合条件的患者接受了帕唑帕尼的治疗,达到了客观缓解率的患者比例为42%。
研究表明,在VHL病的多种临床表现中,帕唑帕尼治疗的疗效明显,肾细胞癌和胰腺病变显着缩小,血管母细胞瘤稳定。帕唑帕尼在VHL病患者中的副作用与帕唑帕尼在转移性肾细胞癌患者的3期临床试验中所观察到的相似。这些数据表明,对于患有VHL病的患者,帕唑帕尼治疗是一种现实可行的选择。
帕唑帕尼VHL病的初始疗效有关,其副作用与先前试验中观察到的一致。对于有VHL病和进展病变的患者,帕唑帕尼可被视为一种治疗的选择,或者减小不可切除病变的大小。帕唑帕尼在这种情况下的安全性和疗效需要进一步研究。