美罗华是什么呢？

美罗华（利妥昔单抗）是全球第一个抗CD20的肿瘤单抗药物于1997被美国FDA批准上市，用于复发或难治的非霍奇金淋巴瘤，该药一直居CD20单抗药物的销售榜首位。

随后，美罗华（利妥昔单抗）的适应症不断扩大，除了治疗肿瘤外，2011年也被FDA批准用于自身免疫性疾病的治疗，比如类风湿性关节炎、寻常型天疱疮。

近日，罗氏制药宣布，美国FDA又批准美罗华（利妥昔单抗）联合糖皮质激素，治疗2岁及以上儿童患者的肉芽肿性血管炎和显微镜多血管炎。此次，美罗华（利妥昔单抗）新适应症的获批是基于一项IIA期的临床研究。

这项代号为PePRS的全球多中心凌晨研究入组了25例子活动性的GPA和MPA的患者，年龄在6~17岁之间，目的是评价静脉滴注美罗华（利妥昔单抗）的安全性、探索性疗效和药效药动学结果。

研究发现，每周4次滴注美罗华（利妥昔单抗）和口服糖皮质激素后，在第6个月时，有56%的患儿实现了血管炎活动性评分缓解，到第12个月时，有92%的患儿PVAS评分实现缓解，100%的患者在18个月前获得缓解。

美罗华（利妥昔单抗）在GPA和MPA患者中安全性在类型、性质和严重程度上与成人GPA、MPA、类风湿性关节炎和天疱疮患者的安全状况一致。

美罗华（利妥昔单抗）是目前被批准用于儿童GPA和MPA的首例也是唯一的药物，这两种可能威胁生命的血管疾病在儿童中是非常罕见，”罗氏制药首席医学官兼全球产品开发部负责人Sandra Horning博士说。“美罗华（利妥昔单抗）新适应症的批准是我们与FDA共同致力于为急需解决的罕见疾病的小儿科患者开发药物持续承诺的结果。”