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依维莫司联合阿诺新可延缓乳腺癌癌细胞的生长和扩散

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医学编辑
阅读量:176
2018-10-11 09:52

瑞士制药巨头诺华(Novartis)抗癌药依维莫司(everolimus,依维莫司,片剂)近日在英国监管方面传来喜讯。英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)已发布草案指南,推荐将依维莫司用于英国国家卫生服务系统(NHS),联合美国制药巨头辉瑞(Pfizer)的药物阿诺新(Aromasin、exemestane),用于激素受体阳性/人类表皮生长因子受体2阴性(ER+/HER2-)绝经后乳腺癌女性患者的常规治疗,这是最常见类型的乳腺癌。

依维莫司是一种口服药物,该药仅限于接受初始激素疗法治疗后病情复发或进展但尚未扩散至其他器官的乳腺癌患者。

NICE卫生技术评估中心主任Carole Longson教授表示,乳腺癌患者一旦对内分泌疗法产生抵抗则治疗选择将十分有限。依维莫司能够推迟对化疗的需求并推迟化疗相关的副作用,该药将为ER+/HER2-乳腺癌躯体提供一种有价值的治疗选择。

在临床上,依维莫司联合Aromasin能够有效延缓乳腺癌的生长和扩散。NICE表示,根据修订后的患者用药可及性方案(Patient Access Scheme,PAS),依维莫司+Aromasin是一种具有成本效益的治疗选择。

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依维莫司的作用功效及购买方式说明
导读:依维莫司是一种具有广泛应用的小分子抑制剂,主要用于治疗多种病症,如肾癌、乳腺癌以及某些不可切除的管膜下巨细胞呈形细胞瘤等。这篇文章主要讲了依维莫司的作用功效、购买方式、试验疗效和安全性等内容。依维莫司的作用功效依维莫司主要通过抑制mTOR信号通路,阻断细胞增殖和血管生成,抑制肿瘤生长和进展,从而使病人获得更长的生存期。在肾癌治疗方面起着重要作用,特别是对于舒尼替尼或索拉非尼治疗失败的晚期肾细胞癌患者,依维莫司能提供新的治疗选择。依维莫司还具有免疫调节作用,可以减弱机体的免疫反应。依维莫司与内分泌治疗联合使用,可延长激素受体阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌患者的疾病进展时间。依维莫司的购买方式医院药房:患者可以直接前往医院的药房购买依维莫司。在购买前,最好先咨询医生,以确保药物适合自己的病情和治疗方案。线上药店:一些正规的线上药店也提供依维莫司的购买服务。选择线上购买时,请确保选择的是信誉良好的药店,以避免购买到假药或劣质药品。海外医疗服务机构:患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取,他们可能与海内外药房有合作,能保证药物是正品,性价比更高。依维莫司的试验疗效对于晚期肾细胞癌患者,依维莫司疗效显著。在一项全球Ⅲ期临床试验RECORD-1中,依维莫司治疗组的无肿瘤生长或死亡的中位时间比安慰剂组延长近3倍(5.4个月比1.9个月)。在一项随机、双盲、多中心研究(RADIANT-4)中,依维莫司联合BSC(最佳支持治疗)与安慰剂联合BSC治疗无法切除、局部进展或转移、分化良好、非功能性胃肠道(不包括胰腺)或肺源性神经内分泌肿瘤患者的疗效与安全性得到了评估。试验结果表明,依维莫司+BSC组患者的中位PFS为11个月,而安慰剂+BSC组为3.9个月。依维莫司的安全性依维莫司在临床试验中报告的常见不良事件包括口腔炎、感染、虚弱、疲乏、咳嗽和腹泻,在一些病例中,依维莫司使用与非感染性肺炎和感染等严重不良事件相关。避免在妊娠期间使用。在使用依维莫司时,患者应严格遵循医生的指导,定期进行检查,并及时向医生报告任何不适或异常反应。对于特定人群,如老年人、孕妇或哺乳期妇女,以及患有特定疾病的患者,应在使用依维莫司前进行充分的评估和讨论。依维莫司在多种肿瘤治疗中均显示出显著的疗效,但具体疗效可能因个体差异和病情严重程度而异。在使用依维莫司时,应根据患者的具体情况制定个性化的治疗方案。
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2024-04-12 16:37
依维莫司可以服用多长时间?
依维莫司需要长期服用。一般情况下,只要服用依维莫司有治疗效果,就应该每天服用,除非出现不可接受的副作用。在临床试验中,依维莫司平均治疗持续时间大约是24周。依维莫司被批准用于治疗什么疾病1、服用来曲唑或阿那曲唑但癌症复发的绝经后妇女的晚期乳腺癌,通常与依西美坦联合使用。2、某些胰腺、胃肠道或肺源性晚期神经内分泌肿瘤(仅 Afinitor)。3、对舒尼替尼或索拉非尼(仅飞尼妥)没有反应的晚期肾细胞癌 (RCC)。4、成人和两岁或以上儿童的结节性硬化症 (TSC) 相关部分性癫痫发作(仅限 Afinitor Disperz)。5、不需要立即手术的 TSC 相关肾血管平滑肌脂肪瘤(仅 Afinitor)。6、成人和一岁及以上儿童中与 TSC 相关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤 (SEGA),需要治疗但无法通过手术切除。7、肾脏或肝脏移植后的器官排斥(仅限 Zortress)。8、依维莫司也可用于标签外治疗其他类型的癌症,例如类癌或霍奇金淋巴瘤、肺或心脏移植或华氏巨球蛋白血症。依维莫司可以服用多长时间依维莫司(Afinitor)是一种口服药物,通常需要每天服用,只要治疗有效或直到出现不可接受的副作用,都应该被视为长期治疗。在临床试验中,依维莫司的平均治疗持续时间大约是24周(范围为 1 周至近 200 周)。依维莫司如何发挥作用依维莫司的作用是减缓或阻止癌症或肿瘤细胞或其他生长的生长。依维莫司属于雷帕霉素机械靶点 (mTOR) 抑制剂,mTOR是一种称为激酶的酶,有助于将磷酸基团从 ATP(三磷酸腺苷)转移到其他分子,ATP 是所有生物细胞中发现的能量携带分子,mTOR 在调节细胞生长和增殖中发挥着至关重要的作用。依维莫司可抑制在某些癌症中更活跃的mTOR,可以减少细胞增殖,减少癌细胞或其他过度繁殖的细胞的生长,还可以防止肿瘤生长自己的血管,依维莫司与其他化疗药物联合使用时,其益处会得到增强。依维莫司如何使用依维莫司只能通过处方获得,并且应由具有癌症治疗使用经验的医生开始和监督治疗。依维莫司是片剂形式给药,推荐剂量为10mg,每天一次。药片应在每天同一时间服用,无论是否与食物同服。如果患者出现严重或无法忍受的副作用,医生可能会减少剂量或短期停止治疗。有肝脏问题的患者需要减少剂量。以上仅供参考,有关使用依维莫司的更多信息,应参阅包装说明书或联系医生、药剂师。依维莫司有哪些好处乳腺癌已对724名激素受体阳性和 HER2/neu 阴性晚期乳腺癌患者进行了依维莫司与依西美坦联合治疗的研究,这些患者在接受来曲唑和阿那曲唑(非甾体芳香酶抑制剂)治疗后病情恶化。服用依维莫司的患者在病情没有恶化的情况下平均存活了7.8个月,而服用安慰剂的患者则平均存活了3.2个月。胰腺神经内分泌肿瘤一项对410名晚期高分化或中分化胰腺源性神经内分泌肿瘤患者进行的研究将依维莫司与安慰剂进行了比较。服用依维莫司的患者在病情没有恶化的情况下平均存活了11个月,而服用安慰剂的患者则为4.6个月。起源于肺或肠道的神经内分泌肿瘤依维莫司在302名患有晚期肺或肠道神经内分泌肿瘤的患者中进行了研究,接受依维莫司和最佳支持治疗的患者平均存活11个月,病情不会恶化,而接受安慰剂和最佳支持治疗以缓解疾病症状的患者的生存期约为4个月。肾细胞癌依维莫司在416名晚期肾细胞癌患者中进行了研究,尽管使用 VEGF 靶向药物(舒尼替尼、索拉非尼或两者)进行治疗,但病情恶化。服用依维莫司的患者在疾病没有恶化的情况下平均存活4.9个月,而服用安慰剂的患者则为1.9个月。总结患者应遵循医生指导定期进行医学监测,出现不适时及时与医生沟通。医生会根据患者的具体情况和治疗反应来决定是否继续治疗以及何时停止治疗,患者不应自行调整剂量或停药。相关热文推荐:依维莫司能治疗乳腺癌吗?
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2024-03-05 16:54
依维莫司能治疗乳腺癌吗?
依维莫司能治疗乳腺癌,能够治疗来曲唑或阿那曲唑治疗失败后的激素受体阳性、表皮生长因子受体-2阴性、绝经后晚期女性乳腺癌患者,通常需要与依西美坦联合用药。依维莫司批准治疗乳腺癌的时间依维莫司已经获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,用于治疗那些在先前接受过内分泌治疗(如他莫昔芬或非甾体类芳香化酶抑制剂)后疾病进展的绝经后女性晚期乳腺癌患者。2022年02月11日,诺华宣布依维莫司(Everolimus)获中国国家药品监督管理局批准新增适应症,可联合依西美坦用于治疗来曲唑或阿那曲唑治疗失败后的激素受体阳性、表皮生长因子受体-2阴性、绝经后晚期女性乳腺癌患者。依维莫司治疗乳腺癌的作用机制依维莫司是一种口服的哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)抑制剂,通过抑制mTOR通路来抑制肿瘤细胞的生长、增殖和血管生成。在乳腺癌的治疗中,依维莫司主要用于治疗激素受体阳性(HR+)、HER2阴性的晚期乳腺癌。依维莫司治疗乳腺癌的推荐剂量推荐剂量为10mg,每日一次,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。依维莫司联合依西美坦治疗乳腺癌的疗效2011年的中期III期试验结果表明,与单独依西美坦治疗相比,在晚期乳腺癌的依西美坦治疗中加入依维莫司可以显著改善患者的无进展生存期。在一项随机、双盲、多中心研究中,纳入724例绝经后雌激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者,随机分配至依维莫司+依西美坦(n=485)或安慰剂+依西美坦(n=239)。研究显示,依维莫司+依西美坦组的ORR高于安慰剂+依西美坦组,分别是7.8个月、3.2个月。依维莫司+依西美坦组的客观应答率(ORR)为12.6%,安慰剂+依西美坦组为1.7%。依维莫司+依西美坦组中有3例完全缓解(0.6%)和58例部分缓解(12%),安慰剂联合依西美坦组无完全缓解,有4例部分缓解(1.7%)。依维莫司的副作用和处理措施1、感染的风险增加:白细胞下降导致感染风险增加,症状包括温度变化、肌肉酸痛、头痛、寒冷和颤抖以及全身不适,应立即联系医生处理。 2、食欲下降和体重减轻:可能不想吃饭并且体重可能会减轻。全天吃几顿小餐和零食会更容易管理。如果担心食欲或体重减轻,可以咨询营养师。 3、血糖水平升高:定期进行血糖检查,如果患有糖尿病,可能需要比平时更频繁地检查血糖水平。 4、胆固醇水平升高:胆固醇是一种脂肪物质,有助于体内细胞正常工作,当胆固醇水平过高时可能会对心脏产生影响,通常会进行血液检查来检查胆固醇水平。5、口味改变:可能会发现某些食物的味道与平常不同,或者喜欢吃更辣的食物。治疗结束几周后,味觉逐渐恢复正常,极少数情况下,您可能会失去品味。6、头痛:如果持续头痛,可在医生的指导下服用止痛药,比如布洛芬片等。7、鼻出血:可能是由于 血液中血小板数量下降所致,为了阻止流鼻血,请将鼻子紧贴在鼻孔上方,并稍微向前倾斜大约10 -15分钟,可以通过嘴呼吸。如果持续流鼻血或流鼻血不止,联系医生处理。 8、口腔疼痛和溃疡:保持口腔和牙齿清洁,喝大量液体并避免柠檬等酸性食物,嚼口香糖可以帮助保持口腔湿润。9、疲倦和虚弱:每天进行温和的锻炼可以保持精力充沛。不要强迫自己,当开始感到疲倦时就休息。总结依维莫司联合依西美坦能够显著延长患者的无进展生存期,并提高客观缓解率和临床获益率。在使用依维莫司治疗乳腺癌时,患者应遵循医生的指导,并定期进行医学监测,以确保药物的安全性和有效性。相关热文推荐:阿培利司不良反应的剂量调整?
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2024-03-05 15:46
依维莫司的副作用及其处理方法?
依维莫司治疗期间最常见的不良反应包括口腔炎、腹泻、皮疹、感染、恶心、发热、乏力、咳嗽、疲劳、腹痛、水肿、头痛和食欲减退等,患者可在医生的指导下通过药物治疗、调整饮食、局部按摩、调整治疗方案等方法缓解。依维莫司的常见副作用1、乙型肝炎:是一种影响肝脏的病毒感染,依维莫司可以使乙型肝炎感染再次活跃。2、呼吸困难、面色苍白:由于红细胞下降,患者可能会呼吸困难、面色苍白。3、食欲下降和体重减轻:依维莫司治疗期间患者可能不想吃饭并且体重可能会减轻。4、血糖水平升高:应进行血液和尿液检查。如果患者患有糖尿病,可能需要比平时更频繁地检查血糖水平。 5、胆固醇水平升高:胆固醇是一种脂肪物质,有助于体内细胞正常工作。当胆固醇水平过高时,可能会对患者的心脏产生影响。6、口味改变:患者可能还会发现某些食物的味道与平常不同,或者更喜欢吃辣的食物。治疗结束几周后,味觉可逐渐恢复正常。7、头痛:也可能会出现持续头痛。8、肺部问题可能会出现咳嗽或呼吸问题,这可能是由于肺部炎症造成的。9、鼻子流血:可能是由于 血液中血小板数量下降所致。血小板帮助血液凝固。因此,如果血小板太少,就会更容易出血。10、口腔疼痛和溃疡:依维莫司还可能引起口腔感染或者口腔溃疡。极少数情况下,可能会感到口腔疼痛或灼热、烧灼感,或者舌头可能肿胀、发炎。11、腹泻:例如24小时内排便4次或以上。12、疲倦和虚弱:治疗期间和治疗后患者可能会出现疲倦和虚弱(疲劳) 。依维莫司罕见的副作用这些副作用的发生率不到百分之一(不到 1%),副作用包括:1、过敏反应:可能导致皮疹、呼吸急促、面部发红或肿胀以及头晕,有些过敏反应可能会危及生命。2、心肌变化:心肌发生变化,导致其将血液泵送到全身的能力减弱。3、肺部问题:例如咳血(咯血)、胸痛。4、影响伤口愈合:伤口需要更长的时间才能愈合。5、危及生命的血栓:症状包括血栓所在处疼痛、肿胀和发红,感觉呼吸困难可能是肺部出现血栓的征兆6、其他罕见副作用:例如潮热、眼睛发红、发痒或不舒服。副作用处理措施1、食欲下降:建议患者调整饮食,可考虑选择合适的烹饪方式迎合患者胃口,也可适当运动,促进胃肠蠕动,有饥饿的感觉。2、鼻出血:为了阻止流鼻血,可用手按压鼻子,将鼻子紧贴在鼻孔上方,并稍微向前倾斜。这样做大约10-15分钟,可以通过嘴呼吸。如果持续流鼻血或流鼻血不止,应及时医院就诊。3、口腔溃疡:建议患者保持口腔和牙齿清洁,避免喝大量液体并避免柠檬等酸性食物,避免进食辛辣刺激性食物,多吃新鲜蔬菜、水果,多补充维生素。4、疲倦:可以每天进行温和的锻炼,有助于保持精力充沛。避免过度劳累,避免熬夜。5、腹泻:如果无法通过喝水来补充流失的液体,或者腹泻持续超过3天,可遵医嘱服用抗腹泻药物,避免进食凉性食物、谷物,多喝水以补充流失的水分。6、头痛:头痛的患者可服用止痛药治疗,同时可适当按摩头部,例如轻柔太阳穴,若头痛严重,应及时到医院就诊。如果患者出现的副作用较为严重,必要时可在医生的指导下减小药物剂量或者停药,等副作用消失后恢复用药。相关热文推荐:老挝版莫博替尼仿制药在哪里能买到?
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2024-02-21 16:04
最新药讯
乳腺癌用药帕博西尼的生存期和作用机制解析
导读:帕博西尼(Palbociclib)是一种口服的细胞周期素依赖性激酶(CDK)4和6的抑制剂,作为一种靶向治疗药物,在乳腺癌治疗领域具有重要作用,但仍需在专业医生的指导下使用。这篇文章主要讲了帕博西尼的生存期、安全性和耐受性和作用机制等内容。无进展生存期(PFS)3期PALOMA-3研究表明,帕博西尼联合氟维司群治疗相比安慰剂联合氟维司群,可以显著延长患者的无进展生存期(11.2个月 vs 4.6个月,p<0.0001)。总生存期(OS)尽管最初在PALOMA-3研究中,帕博西尼组的总生存期虽长于安慰剂组(34.9个月 vs 28.0个月),但该差异没有达到统计学显著性(p=0.0429)。后续随访时间延长后,帕博西尼组和安慰剂组的中位总生存期分别是34.8个月和28.0个月(分层风险比 0.81),帕博西尼组的六年总生存率为19.1%,而安慰剂组为12.9%。亚组分析在大部分亚组中,帕博西尼联合治疗相比安慰剂联合治疗显示出更长的总生存期,特别是在内分泌治疗敏感的患者、既往未接受过针对ABC化疗的患者和低循环肿瘤分数的患者中。帕博西尼联合治疗方案在延长晚期乳腺癌患者无进展生存期方面显示出显著效果,并且在长期随访中观察到总生存期的改善。安全性和耐受性帕博西尼的副作用通常是可管理的,包括中性粒细胞减少、白细胞减少和疲劳等。在PALLAS试验中,与单用内分泌治疗相比,帕博西尼联合内分泌治疗组的3-4级不良反应更高,包括中性粒细胞减少症(61.3% vs 0.3%)、白细胞减少症(30.2% vs 0.1%)和疲劳(2.1% vs 0.3%)。作用机制1、细胞周期阻滞:帕博西尼通过抑制CDK4/6活性,阻止细胞由G1期到S期的过渡,进而抑制DNA的合成和癌细胞的增殖。2、Rb蛋白磷酸化抑制:CDK4/6与周期蛋白D结合,磷酸化视网膜母细胞瘤蛋白(Rb),导致Rb失活,帕博西尼抑制这一过程,从而维持Rb的活性,推动细胞停留在G1期。3、内分泌治疗增效:帕博西尼与内分泌治疗药物如氟维司群联合使用,可显著延长患者的无进展生存期(PFS)。4、抗肿瘤活性:临床前研究显示,帕博西尼能够诱导肿瘤细胞衰老和凋亡,增强抗肿瘤效果。5、免疫调节作用:CDK4/6抑制剂可能通过影响肿瘤微环境(TME),如激活内源性逆转录病毒元素表达,刺激Ⅲ型干扰素产生,增强T细胞活性等,发挥间接的抗肿瘤作用。帕博西尼通过靶向CDK4/6,发挥抗增殖和抗肿瘤作用,尤其在治疗晚期乳腺癌中显示出显著的疗效。但治疗方案的选择应基于个体患者的具体情况,并在专业医生的指导下进行。建议遵医嘱用药。
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2024-04-19 17:38
贝组替凡治疗肾癌的功效与作用及疗效
导读:贝组替凡作为一种新型的靶向治疗药物,在肾细胞癌的治疗中展现出了显著的疗效和一定的安全性,为患者提供了新的治疗选择。患者在使用贝组替凡时应遵循医生的指导,并注意药物的不良反应。适应症2023年12月14日,美国食品和药物管理局批准贝组替凡(belzutifan)用于治疗程序性死亡受体-1(PD-1)或程序性死亡后晚期肾细胞癌(RCC)患者配体 1 (PD-L1) 抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂。功效与作用贝组替凡是一种强效和选择性的缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂,通过与HIF-2α结合,阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,减少HIF-2α靶基因的转录和表达,这些靶基因与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长有关。在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下,贝组替凡能够阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少,从而抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成,减少血供。贝组替凡的疗效在一项2期、开放标签、单组试验中,研究了HIF-2α抑制剂贝组替凡在患有肾细胞癌的患者中的有效性和安全性,患者每天口服120mg贝组替凡。中位随访时间为21.8个月后,获得客观缓解的肾细胞癌患者的百分比为49%。在肾细胞癌患者中贝组替凡显示出活性。 不良反应接受贝组替凡治疗的患者中最常见的不良反应为血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心,贝组替凡引起的贫血和缺氧可能很严重,患者应根据临床指征进行输血。不建议接受贝尔祖替凡治疗的患者使用红细胞生成刺激剂治疗贫血。用药指南贝组替凡的推荐剂量为120mg,每天口服一次,可以与食物一起服用,也可不与食物一起服用,贝组替凡应在每天同一时间服用,以维持较好的血药浓度。
已帮助人数6人
2024-04-19 17:34
利特昔替尼治疗斑秃在中国获批上市及作用功效简介
导读:利特昔替尼是一种由辉瑞公司研发的创新药物,属于Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族的不可逆抑制剂,商品名为乐复诺(LITFULO),这篇文章主要讲了利特昔替尼的上市时间,服药指南、作用功效、不良反应管理的内容。上市时间利特昔替尼于2023年6月23日在美国获得了批准,主要用于治疗12岁及以上成人和青少年的重度斑秃。2023年10月19日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了利特昔替尼的上市申请。利特昔替尼的临床试验数据显示,它能够促进头皮毛发再生,并且对于眉毛和睫毛的再生也有积极效果。药品的上市时间可能因地区、监管审批等因素而有所差异,如需更具体的上市时间信息,建议咨询当地的药店或医疗机构。服药指南利特昔替尼的推荐剂量为每日50mg,每天服用一次,可以单独服用,也可以配合食物用药。但服用时需要整粒吞服胶囊,不要掰开或捏碎,以免影响药效。如果在服用期间不小心漏服了一粒,应尽快补充,但如果距离下次给药时间不足8小时,则应跳过漏服的剂量,并在常规计划时间恢复给药。作用功效1、抑制免疫反应:利特昔替尼通过抑制Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族,阻断γ常见细胞因子信号传导并降低NK和CD8+细胞的溶细胞活性,从而抑制免疫系统的过度反应。2、促进头发生长:利特昔替尼能够调节细胞信号通路,有助于刺激新的头发生长,改善斑秃患者的发际线。3、减轻炎症反应:该药物还具有减轻炎症反应的作用,有助于改善头皮的健康状况。4、治疗白癜风:利特昔替尼也正在研究用于治疗非节段型白癜风患者,可能通过抑制免疫系统对皮肤的攻击来治疗白癜风。5、治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病:除了斑秃,利特昔替尼还在研究中用于治疗其他免疫介导的炎症性疾病,如溃疡性结肠炎和克罗恩病。不良反应管理可能发生的不良反应包括感染、严重感染、带状疱疹、恶性肿瘤、血栓栓塞事件、荨麻疹、淋巴细胞计数降低和血小板计数降低等,在使用此药时,需严格遵循医生的指导,并注意观察身体的反应,如有任何不适或异常,应及时就医。虽然利特昔替尼在治疗斑秃方面显示出积极的效果,但并非所有患者都适用。在使用前,应进行全面的身体检查和评估,确保患者的身体状况适合使用该药。建议患者遵医嘱用药,对症治疗。
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2024-04-19 16:34
Izcargo治疗黏多糖贮积症II型的上市时间及作用功效详解
导读:Izcargo(Pabinafusp Alfa)是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶(IDS)替代疗法,用于治疗黏多糖贮积症II型(MPS II,又名亨特综合征)。这篇文章主要讲了Izcargo的上市时间、作用功效、用法用量、副作用等内容。上市时间Izcargo在日本的上市时间是2021年3月23日,这一信息来自于日本厚生劳动省(MHLW)的批准。Izcargo是世界上首款获得监管机构批准,能够穿越血脑屏障的酶替代疗法,通过静脉内给药,对具有溶酶体贮积症的个体具有潜在的改变生命的益处。但截止到2024年4月19日还没有在中国大陆地区上市。作用功效1、血脑屏障穿透:Izcargo使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统,能够帮助药物穿越血脑屏障(BBB),直接作用于大脑。2、中枢神经系统症状改善:由于MPS II患者中枢神经系统(CNS)出现严重症状,Izcargo的设计使其能够提高在大脑中的水平,可能改善患者的神经认知功能和生活质量。3、代谢产物清除:Izcargo作为一种重组融合蛋白,通过其特有的递送系统,有助于清除或减少中枢神经系统内有害代谢物的堆积。4、临床试验效果:在日本进行的2/3期临床试验中,所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善,达到试验的主要终点。5、神经认知能力评估:在同一临床试验中,28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。用法用量在使用Izcargo之前,患者需使用2.4mL的日本药典规定的注射用水溶解一小瓶的冻干粉末注射剂。这一步骤是为了制成5mg/mL的溶液。随后,按照患者的体重计算所需体积,并用生理盐水稀释至100mL。通常情况下,建议每公斤体重注射2.0mg,每周一次,进行静脉注射。特别需要注意的是,配制好的Izcargo应即时使用,抽取必要量后的小瓶内的残液应按照设施的顺序废弃,且小瓶应作为一次性使用。副作用Izcargo虽然具有一定的疗效,但也存在一定的风险,其副作用包括输液反应,可能引起过敏反应,如呼吸困难、喉头水肿、皮疹等。部分患者在使用后可能会出现头痛、浮动性头晕或晕厥等神经系统症状。在使用Izcargo时,医生和患者应高度警惕,并做好应对过敏反应的准备。Izcargo为MPS II患者提供了一种新的治疗选择,能够改善患者的症状,提高生活质量。但使用时需严格遵循医生的指导,注意观察身体的反应,确保安全有效。
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2024-04-19 16:34
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