FDA批准依维莫司(Everolimus)用于治疗与结节性硬化症(TS)相关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGA)患者

2010年11月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）于周五批准抗癌药物依维莫司(Everolimus)，用于治疗与结节性硬化症（结节性硬化症(TS)）相关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤（室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGA)）患者。结节性硬化症(TS)是一种罕见遗传性疾病。此次批准适用于无法通过手术治疗的室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGA)。

结节性硬化症(TS)会导致良性（非癌性）肿瘤在大脑以及身体其他部位生长，包括眼睛、肺、肝、心脏、皮肤和肾脏。结节性硬化症(TS)由基因突变引起，这些突变会导致肿瘤形成，并造成多种可能症状，包括学习与发育障碍、皮肤异常、癫痫发作以及肺部和肾脏疾病。

室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGA)被认为是结节性硬化症(TS)的主要诊断特征之一，属于生长缓慢的肿瘤，见于6%至9%的患者。对于因脑内肿瘤生长而出现并发症的患者，该病可能致命。部分患者通过手术切除肿瘤。

FDA药物评价与研究中心肿瘤药物产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说：“目前，这种疾病的患者除手术干预外，治疗选择有限，对于患者几乎没有或完全没有现有药物治疗选择的罕见病，继续开展研究非常重要。”

依维莫司(Everolimus)最初于2009年3月获批，用于治疗在接受舒尼替尼（Sutent）或索拉非尼（Nexavar）治疗失败后的肾癌患者。

不良反应

1、常见不良反应

上呼吸道感染、鼻窦和耳部感染、口腔溃疡和发热。

2、常见实验室检查异常

肝酶升高、血胆固醇和甘油三酯升高（高脂血症）、血糖升高，以及白细胞、红细胞（贫血）和血小板减少。

在肾癌（肾细胞癌）中，还有肺部炎症（肺炎）和肾功能下降。