FDA批准基因泰克的利妥昔单抗(Rituximab)用于寻常型天疱疮

2018年6月7日，罗氏集团宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准利妥昔单抗(Rituximab)用于治疗患有中重度寻常型天疱疮（PV）的成人。这是一种罕见、严重、可能危及生命的疾病，特征是皮肤和黏膜出现进行性疼痛性水疱。

利妥昔单抗(Rituximab)是FDA批准用于PV的首个生物制剂疗法，也是60多年来该疾病治疗领域的首个重大进展。FDA此前已授予利妥昔单抗(Rituximab)用于治疗PV的优先审评、突破性疗法认定和孤儿药认定。随着FDA今日的决定，利妥昔单抗(Rituximab)现已获批治疗四种自身免疫性疾病。

“FDA今天的决定为寻常型天疱疮患者提供了60多年来首个获批的治疗选择，这是一种可能危及生命的疾病，”医学博士桑德拉·霍宁表示，她是首席医疗官兼全球产品开发负责人。“我们很高兴能为患有这种严重疾病的患者提供利妥昔单抗(Rituximab)作为一种新的有效疗法。”

FDA的批准基于Ritux 3试验的数据。这是一项由罗氏支持的随机对照试验，在法国进行，使用罗氏生产、欧盟（EU）批准的利妥昔单抗产品作为临床试验材料。该研究比较了Ritux 3方案（欧盟批准的利妥昔单抗产品加短期糖皮质激素[CS]）与单用CS作为新诊断中重度天疱疮患者的一线治疗。研究的主要终点是第24个月时，在至少两个月未使用类固醇的情况下达到完全缓解。研究结果显示，接受Ritux3方案治疗的PV患者中90%达到该终点，而单用CS治疗的PV患者中为28%。这些结果支持利妥昔单抗(Rituximab)在治疗中重度PV患者并逐渐减少CS治疗中的疗效。这些结果于2017年3月发表在《柳叶刀》上。

国际专家小组，国际大疱性疾病共识组在《美国皮肤病学会杂志》上提供了关于天疱疮诊断和管理的新建议。基于现有欧洲治疗指南，该小组采用德尔菲调查流程以帮助达成国际专家共识。该共识包括推荐使用抗CD20单克隆抗体（利妥昔单抗(Rituximab)）和糖皮质激素作为中重度天疱疮的一线治疗选择。

关于寻常型天疱疮

寻常型天疱疮是一种影响皮肤和黏膜的自身免疫性水疱病。这种罕见且可能危及生命的疾病占天疱疮病例的高达80%；天疱疮是一组自身免疫性疾病。

完全缓解定义为完全上皮化，并且没有新发和/或既有病变。