FDA批准利妥昔单抗(Rituximab)用于儿童肉芽肿性多血管炎（GPA）和显微镜下多血管炎（MPA）

2019年9月27日，罗氏集团宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准利妥昔单抗(Rituximab)与糖皮质激素联合，用于治疗2岁及以上儿童患者的肉芽肿性多血管炎（GPA）和显微镜下多血管炎（MPA）。GPA和MPA是罕见且可能危及生命的疾病，影响小血管和中血管。

“利妥昔单抗(Rituximab)现已成为首个且唯一获批用于患有GPA和MPA的儿童患者的药物，这两种可能危及生命的血管疾病在儿童中罕见，”医学博士Sandra Horning说道，她是首席医疗官兼全球产品开发负责人。“今天的批准是我们持续致力于与FDA合作，为存在严重未满足需求的罕见病儿童患者开发药物的结果。”

FDA此前授予利妥昔单抗(Rituximab)用于儿童GPA和MPA治疗的优先审评。2011年，利妥昔单抗(Rituximab)成为FDA批准用于治疗成人这两种罕见类型血管炎的首个且唯一疗法。利妥昔单抗(Rituximab)目前获批用于治疗四种自身免疫性疾病；自2006年以来，全球已有超过90万人因自身免疫性疾病接受利妥昔单抗(Rituximab)治疗。利妥昔单抗(Rituximab)未获批用于2岁以下GPA或MPA儿童，或GPA和MPA以外疾病的儿童。

肉芽肿性多血管炎和显微镜下多血管炎概念

肉芽肿性多血管炎（GPA）（以前称为韦格纳肉芽肿病）和显微镜下多血管炎（MPA）是两种ANCA相关性血管炎（AAV）。AAV是一种血管炎，即血管炎症，主要影响小血管。一般来说，GPA和MPA均影响肾脏、肺、鼻窦和多种其他器官的小血管，但疾病对每个人的影响可能不同。GPA和MPA均被视为罕见病。儿童起病的GPA和MPA病例更为罕见，并与严重、可能危及生命的症状相关。

利妥昔单抗(Rituximab)治疗的自身免疫性疾病

类风湿关节炎（RA）：与另一种称为甲氨蝶呤的处方药联合使用，用于在至少一种称为肿瘤坏死因子（TNF）拮抗剂的其他药物已使用且效果不够好的情况下，减轻成人中重度活动性RA的体征和症状。

肉芽肿性多血管炎（GPA）（韦格纳肉芽肿病）和显微镜下多血管炎（MPA）：与糖皮质激素联合，用于治疗2岁及以上患有GPA和MPA的成人和儿童患者。

寻常型天疱疮（PV）：用于治疗中重度PV成人患者。

利妥昔单抗(Rituximab)未获批用于2岁以下GPA或MPA儿童，或GPA和MPA以外疾病的儿童。