菲达替尼与芦可替尼:靶向治疗骨髓纤维化的双雄比较与差异解析

导读：菲达替尼与芦可替尼都可用于治疗骨髓纤维化，但是两者在适用人群、作用靶点、副作用、治疗优势等方面存在一定差异。建议患者在医生的指导下根据自身病情选择合适的药物治疗，不可私自用药，以免使用不当影响治疗效果。

适用人群

2019年8月，美国FDA批准菲达替尼用于治疗中2或高危原发性或继发性骨髓纤维化成人患者。国家综合护理网络治疗MPN的临床实践指南现将菲达替尼作为血小板计数≥50×10 9 /L的中度2或高危骨髓纤维化患者的一种选择，用作初始治疗或第二次治疗既往接受过芦可替尼治疗的患者的一线治疗。芦可替尼于2011年获得美国食品和药物管理局批准，适用于治疗中危和高危骨髓纤维化。

作用靶点

菲达替尼是一种口服强效JAK2抑制剂，具有对抗野生型和突变激活的JAK2和FLT3的活性。它主要选择性地抑制JAK2激酶，对JAK1的影响相对较小，还对FLT3激酶有一定的抑制作用。芦可替尼是一种JAK1/JAK2双重抑制剂，对JAK1和JAK2这两种激酶具有较强的双重抑制作用。

副作用

菲达替尼的最常见不良反应有贫血、腹泻、恶心和呕吐。芦可替尼的常见不良反应有血小板减少症、挫伤、中性粒细胞减少症、头晕、胆固醇增加、ALT/AST升高、头痛、感染、水肿、出血、疲劳等。

治疗优势

菲达替尼作为靶向JAK2和FLT3的口服抑制剂，其治疗优势在于对中度至高危骨髓纤维化患者展现出显著的疗效，包括有效缩小脾脏体积、改善贫血、血小板减少等症状，以及减轻疲劳、骨痛等全身症状。尤其对于已对芦可替尼治疗无效或不耐受的患者，菲达替尼提供了重要的二线治疗选择。有证据表明，与传统疗法相比，芦可替尼可能具有生存获益，早期结果表明鲁索替尼可以改善移植结果。