菲达替尼(fedratinib)功效与作用,一个月剂量,费用？

适应症

菲达替尼(fedratinib)是一种Janus相关激酶2（JAK-2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT 3）的口服选择性抑制剂，用于治疗中度或高危、原发性或继发性骨髓纤维化。

功效与作用

菲达替尼主要是通过抑制野生型和突变激活的Janus Associated Kinase 2（JAK2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3），达到抗肿瘤的效果。JAK2的异常激活与骨髓增生性肿瘤（MPNs）有关，包括骨髓纤维化和真性红细胞增多症。而Fedratinib作为一种JAK2选择性抑制剂，对家族成员JAK1，JAK3和TYK2具有更高的JAK2抑制活性。

菲达替尼能够减少信号转导和转录激活因子（STAT3/5）蛋白的磷酸化，抑制细胞增殖，并诱导细胞凋亡。在JAK2V617F驱动的骨髓增生性疾病的小鼠模型中，菲达替尼可以改善存活率、白细胞计数、血细胞比容、脾肿大和纤维化。

用法用量

菲达替尼的推荐剂量为400mg，每天服用一次，相当于服用4粒100mg的胶囊剂。

治疗一个月剂量

按照一个月30天计算，治疗一个月的总剂量是12000mg，也就是服用120粒100mg的胶囊剂。

价格

菲达替尼的价格比较贵，目前一盒的参考售价大约是52080$，一盒菲达替尼的规格是100mg×120粒。 

治疗费用

治疗一个月的费用

治疗一个月需要服用一整盒，费用大约是52080$。

治疗一年的费用

治疗一年需要服用12盒，费用是：12*52080=624960‬$。

菲达替尼的临床疗效

研究目的

评价菲达替尼治疗原发性或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的疗效和安全性。

研究方法

在一项双盲、随机、安慰剂对照的3期研究中，有289名患有中度-2级或高危原发性MF、真性红细胞增多症后MF或原发性血小板增多症后MF的成年患者，随机分配接受至少连续6个4周周期的每日一次口服400mg或500mg剂量的菲达替尼或安慰剂治疗。

研究结果

在第24周，非替尼400mg组、500mg组和安慰剂组的症状缓解率分别为36%、34%、7%。菲达替尼治疗期间的常见不良事件包括贫血、胃肠道症状以及肝转氨酶、血清肌酐和胰酶水平升高。

研究结论

菲达替尼治疗显著降低了MF患者的脾肿大和症状负担。

总结

菲达替尼(fedratinib)需要在有治疗经验的医师指导下进行服用，治疗期间要注意观察不良反应，并及时告知医生进行相应的处理。

参考文献：

Pardanani A, Harrison C, Cortes JE, Cervantes F, Mesa RA, Milligan D, Masszi T, Mishchenko E, Jourdan E, Vannucchi AM, Drummond MW, Jurgutis M, Kuliczkowski K, Gheorghita E, Passamonti F, Neumann F, Patki A, Gao G, Tefferi A. Safety and Efficacy of Fedratinib in Patients With Primary or Secondary Myelofibrosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Oncol. 2015 Aug;1(5):643-51. doi: 10.1001/jamaoncol.2015.1590. PMID: 26181658.

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