菲达替尼(fedratinib)功效与作用,一个月剂量,费用？

导读：菲达替尼与芦可替尼都可用于治疗骨髓纤维化，但是两者在适用人群、作用靶点、副作用、治疗优势等方面存在一定差异。建议患者在医生的指导下根据自身病情选择合适的药物治疗，不可私自用药，以免使用不当影响治疗效果。适用人群2019年8月，美国FDA批准菲达替尼用于治疗中2或高危原发性或继发性骨髓纤维化成人患者。国家综合护理网络治疗MPN的临床实践指南现将菲达替尼作为血小板计数≥50×10 9 /L的中度2或高危骨髓纤维化患者的一种选择，用作初始治疗或第二次治疗既往接受过芦可替尼治疗的患者的一线治疗。芦可替尼于2011年获得美国食品和药物管理局批准，适用于治疗中危和高危骨髓纤维化。作用靶点菲达替尼是一种口服强效JAK2抑制剂，具有对抗野生型和突变激活的JAK2和FLT3的活性。它主要选择性地抑制JAK2激酶，对JAK1的影响相对较小，还对FLT3激酶有一定的抑制作用。芦可替尼是一种JAK1/JAK2双重抑制剂，对JAK1和JAK2这两种激酶具有较强的双重抑制作用。副作用菲达替尼的最常见不良反应有贫血、腹泻、恶心和呕吐。芦可替尼的常见不良反应有血小板减少症、挫伤、中性粒细胞减少症、头晕、胆固醇增加、ALT/AST升高、头痛、感染、水肿、出血、疲劳等。治疗优势菲达替尼作为靶向JAK2和FLT3的口服抑制剂，其治疗优势在于对中度至高危骨髓纤维化患者展现出显著的疗效，包括有效缩小脾脏体积、改善贫血、血小板减少等症状，以及减轻疲劳、骨痛等全身症状。尤其对于已对芦可替尼治疗无效或不耐受的患者，菲达替尼提供了重要的二线治疗选择。有证据表明，与传统疗法相比，芦可替尼可能具有生存获益，早期结果表明鲁索替尼可以改善移植结果。

2024年菲达替尼规格为100mg×120粒，参考价格区间在52080~55000元之间。截至2024年3月，菲达替尼并没有在中国上市，因此患者只能选择自己前往国外或者寻找国内海外医疗服务机构来帮助自己购买菲达替尼。关于菲达替尼菲达替尼是2006年TargeGen公司研发的一种Janus激酶2 (JAK2)选择性抑制剂，于2019年8月被美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗中危-2或高危原发性或继发性(真性红细胞增多症或实质性血小板增多症)骨髓纤维化的成年患者。该药由于良好的选择性和较小的副作用，具有广阔的市场前景。更多有关于菲达替尼的资讯可以参考：菲达替尼(inrebic)用法用量,剂量调整及药物相互作用？该篇文章详细介绍了菲达替尼的用法用量等方面的信息。菲达替尼的价格据了解，2024年菲达替尼规格为100mg×120粒，参考价格区间在52080~55000元之间。菲达替尼如何购买1、自己前往国外购买：如果选择自己前往国外购买，可以前往目的地国家的药店或医院购买。在购买过程中，需要了解药物的合法性和进口规定，确保遵守相关法律法规。2、寻找海外医疗服务机构：另一种购买途径是通过寻找海外医疗服务机构购买。可以通过国内的医疗服务中介机构或通过互联网渠道联系海外医疗服务机构，获取所需药物。寻找海外医疗服务机构购药的优点1、获得正规药品：海外医疗服务机构提供的药品质量有保障，确保药品的真实性和有效性。 2、专业指导：购药过程中可以得到专业医疗服务机构的指导和建议，确保药物使用的合理性和安全性。3、方便快捷：通过专业医疗服务机构购买药品，可以节省时间和精力，提高购药的效率和便利性。寻找海外医疗服务机构购药的大体流程1、联系医疗服务机构：首先通过电话、邮箱或在线咨询等方式联系海外医疗服务机构，说明需求并了解购药流程。2、提供病情资料：根据医疗服务机构的要求，提供相关病情资料、诊断报告等资料，医生评估后确认药物需求。3、医生确认及开具处方：医生综合评估病情后确认药物需求，并开具符合处方要求的处方。 4、购买药品：根据医生建议购买所需药品，完成付款和配送等手续。5、药品配送：药品由医疗服务机构安排配送至指定地址，等待收货后按照医嘱使用，确保药物使用的正确性和安全性。相关热文推荐：骨髓纤维化靶向治疗药菲达替尼效果如何？

骨髓纤维化靶向治疗药菲达替尼效果不错。菲达替尼(fedratinib)是继芦可替尼后第2个获批治疗骨髓纤维化(MF)的JAK家族抑制剂,在缩脾、改善MF相关全身症状等方面具有良好效果,亦对芦可替尼耐药不耐受的MF患者有效。关于菲达替尼菲达替尼(Fedratinib)是一种口服的JAK2/FLT3蛋白激酶抑制剂,用于治疗中高风险原发性和继发性骨髓纤维化(原发性血小板增多症后骨髓纤维化或真性红细胞增多症后骨髓纤维化)。Fedratinib 最初由Targe-Gen公司(后被赛诺菲收购)研发，由于在临床试验中出现罕见的韦尼克脑病并发症而停止研发,后鉴于骨髓纤维化迫切的临床需要而继续恢复研发,于2019年8月16日经FDA批准由Im-pact Biomedicines公司在美国上市。菲达替尼的作用1、菲达替尼是一种口服的JAK2选择性抑制剂，具有较强的抑制作用。JAK2（Janus激酶2）是一种蛋白酶，参与调控信号转导通路，与多种疾病的发生和发展密切相关。2、菲达替尼对JAK1、TYK2和JAK3的抑制作用较JAK2分别弱约30、100、300倍。这表明菲达替尼在选择性上更靶向JAK2，相对减少对其他JAK家族成员的影响，有助于减少不良反应的发生。3、菲达替尼能有效抑制骨髓纤维化患者（MF）的STAT3（信号转导和转录激活子3）磷酸化。骨髓纤维化靶向治疗药菲达替尼效果JAKARTA是一项随机双盲安慰剂对照的III期临床试验[1],该试验共纳入289例中危2/高危MF患者,按1: 1:1随机分为菲达替尼400 mg、500 mg及安慰剂组,研究的主要终点为脾脏体积较基线值缩小≥35%并维持4周缩脾效果,次要终点为总症状负荷评分下降≥50% ,在24周时3组分别有36%、40%与1%达到主要终点,36%、34%与7%达到次要终点,但JAK2V617F突变阳性患者的等位基因表达量在治疗期间未见明显变化，提示菲达替尼在缩小MF患者脾脏体积、改善相关体质性症状方面具有显著效果。JAKARTA-2则评价了菲达替尼对芦可替尼治疗失败后MF患者的疗效171，共纳入97例对芦可替尼耐药/不耐受的患者,菲达替尼初始给药剂量为400 mg/d,可根据药物不良反应及治疗效果调整给药剂量为200~600mg/d,在全部完成疗效评估的83例患者中,55% ( 46/83)在治疗6个月后的脾脏体积较基线缩小≥35% ,其中,53%( 29/55)芦可替尼耐药与63%( 17/27)芦可替尼不耐受的患者获得了脾脏反应;26%( 23/90)的患者在治疗6个月后总症状负荷评分降低50%及以上，其中,21%( 13/61)芦可替尼耐药与32%(9/28)芦可替尼不耐受的患者获得了症状反应，表明菲达替尼对芦可替尼耐药/不耐受的患者具有一定疗效。更多关于菲达替尼的资讯可以参考：菲达替尼(inrebic)有哪些注意事项？提醒患者在用药之余也需注意菲达替尼的注意事项。总结综上,菲达替尼是一种新的JAK抑制剂，在临床研究中表现出一定的缩脾及改善MF相关全身症状的作用，尤其是对芦可替尼耐药/不耐受的患者具有一定疗效,且临床不良反应可控,显示出较好的应用前景。参考文献[1]习琴,张秀莲.菲达替尼治疗骨髓纤维化的研究进展[J].临床内科杂志,2021,38(05):353-355.热文推荐：帕比司他上市了吗？

菲达替尼(菲卓替尼)2024年的价格和规格目前了解到邮寄版的菲达替尼(菲卓替尼)2024年的价格大概是52080元左右一盒，规格是100mg×120粒，但价格受多种因素影响不固定。菲达替尼(菲卓替尼)的作用功效菲达替尼是一种针对骨髓纤维化（MF）的药物，能够抑制JAK激酶的活性，从而减少骨髓纤维化的细胞信号传导。菲达替尼可以降低患者的脾脏大小和减轻症状，提高患者的生活质量。菲达替尼通过抑制JAK2激酶的活性，减少骨髓纤维组织的增生，改善造血功能，缓解患者的症状。菲达替尼具有较好的耐受性，大部分患者能够接受长期治疗。菲达替尼(菲卓替尼)药物的相互作用菲达替尼(菲卓替尼)与强CYP3A4抑制剂（如伊曲康唑、酮康唑、伏立康唑、克拉霉素等）的共同给药增加了菲达替尼的暴露，当使用强CYP3A4抑制剂给药时，减少菲达替尼(菲卓替尼)的剂量。避免使用强效和中度 CYP3A4 诱导剂（如利福平、卡马西平、圣约翰草等）和菲达替尼(菲卓替尼)同时用药。与双重CYP3A4和CYP2C19抑制剂共同给药可增加非德拉替尼暴露。同时服用双重CYP3A4和CYP2C19抑制剂的患者需要更严格的安全监测，并在必要时根据不良反应调整菲达替尼(菲卓替尼)的剂量。菲达替尼(菲卓替尼)与CYP3A4底物，CYP2C19底物或CYP2D6底物的药物共同给药会增加这些药物的浓度，这可能会增加这些药物不良反应的风险。菲达替尼(菲卓替尼)与通过有机阳离子转运蛋白(OCT2)和多药和毒素排出蛋白(MATE)1/2-K经肾脏排泄的药物合用可降低这些药物的肾脏清除率，与菲达替尼(菲卓替尼)合用时，监测不良反应，必要时考虑调整通过OCT2或MATE1/2-K(如二甲双胍)经肾脏排泄的药物剂量。菲达替尼(菲卓替尼)的治疗效果骨髓纤维化（MF）患者会出现一系列影响健康相关生活质量（HRQoL）的症状。在随机、安慰剂对照的 III 期 JAKARTA 研究中对中危或高危 JAK 抑制剂无效的骨髓纤维化成年患者进行了调查。在JAKARTA研究中，评估了菲达替尼(菲卓替尼)400毫克/天对患者报告的MF症状和HRQoL的影响。总体 HRQoL 通过 EQ-5D-3L 健康效用指数 (HUI) 评分进行评估。MFSAF有效人群包括91/96名随机接受菲达替尼(菲卓替尼)400毫克治疗的患者和85/96名随机接受安慰剂治疗的患者。菲达替尼(菲卓替尼)和安慰剂的平均基线TSS分别为17.6和14.7，平均EQ-5D-3L HUI分别为0.70和0.72。修改后的 MFSAF v2.0 在前 6 个治疗周期和第 6 个周期（EOC6）结束时完成。在所有基线后访视中，菲达替尼(菲卓替尼)与安慰剂相比，TSS较基线均有统计学意义和临床意义的改善。EOC6时的症状反应率为40.4%，安慰剂为8.6%（OR 7.0 ），EOC6时，在EQ-5D-3L HUI方面，菲达替尼(菲卓替尼)治疗的患者从基线获得有临床意义改善的比例明显更高（23.2%对6.5%）。与安慰剂相比，菲达替尼(菲卓替尼)对JAK抑制剂无效的MF患者的MF症状和总体HRQoL带来了有临床意义的改善。相关热文推荐：阿仑单抗(Alemtuzumab)2024年一支多少钱?参考文献Mesa RA, Schaap N, Vannucchi AM, Kiladjian JJ, Passamonti F, Zweegman S, Talpaz M, Verstovsek S, Rose S, Abraham P, Lord-Bessen J, Tang D, Guo S, Ye X, Harrison CN. Patient-reported Effects of Fedratinib, an Oral, Selective Inhibitor of Janus Kinase 2, on Myelofibrosis-related Symptoms and Health-related Quality of Life in the Randomized, Placebo-controlled, Phase III JAKARTA Trial. Hemasphere. 2021 Apr 29;5(5):e553. doi: 10.1097/HS9.0000000000000553. PMID: 33969273; PMCID: PMC8096463.