骨髓纤维化靶向治疗药菲达替尼效果如何？

导读：菲达替尼与芦可替尼都可用于治疗骨髓纤维化，但是两者在适用人群、作用靶点、副作用、治疗优势等方面存在一定差异。建议患者在医生的指导下根据自身病情选择合适的药物治疗，不可私自用药，以免使用不当影响治疗效果。适用人群2019年8月，美国FDA批准菲达替尼用于治疗中2或高危原发性或继发性骨髓纤维化成人患者。国家综合护理网络治疗MPN的临床实践指南现将菲达替尼作为血小板计数≥50×10 9 /L的中度2或高危骨髓纤维化患者的一种选择，用作初始治疗或第二次治疗既往接受过芦可替尼治疗的患者的一线治疗。芦可替尼于2011年获得美国食品和药物管理局批准，适用于治疗中危和高危骨髓纤维化。作用靶点菲达替尼是一种口服强效JAK2抑制剂，具有对抗野生型和突变激活的JAK2和FLT3的活性。它主要选择性地抑制JAK2激酶，对JAK1的影响相对较小，还对FLT3激酶有一定的抑制作用。芦可替尼是一种JAK1/JAK2双重抑制剂，对JAK1和JAK2这两种激酶具有较强的双重抑制作用。副作用菲达替尼的最常见不良反应有贫血、腹泻、恶心和呕吐。芦可替尼的常见不良反应有血小板减少症、挫伤、中性粒细胞减少症、头晕、胆固醇增加、ALT/AST升高、头痛、感染、水肿、出血、疲劳等。治疗优势菲达替尼作为靶向JAK2和FLT3的口服抑制剂，其治疗优势在于对中度至高危骨髓纤维化患者展现出显著的疗效，包括有效缩小脾脏体积、改善贫血、血小板减少等症状，以及减轻疲劳、骨痛等全身症状。尤其对于已对芦可替尼治疗无效或不耐受的患者，菲达替尼提供了重要的二线治疗选择。有证据表明，与传统疗法相比，芦可替尼可能具有生存获益，早期结果表明鲁索替尼可以改善移植结果。

2024年菲达替尼规格为100mg×120粒，参考价格区间在52080~55000元之间。截至2024年3月，菲达替尼并没有在中国上市，因此患者只能选择自己前往国外或者寻找国内海外医疗服务机构来帮助自己购买菲达替尼。关于菲达替尼菲达替尼是2006年TargeGen公司研发的一种Janus激酶2 (JAK2)选择性抑制剂，于2019年8月被美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗中危-2或高危原发性或继发性(真性红细胞增多症或实质性血小板增多症)骨髓纤维化的成年患者。该药由于良好的选择性和较小的副作用，具有广阔的市场前景。更多有关于菲达替尼的资讯可以参考：菲达替尼(inrebic)用法用量,剂量调整及药物相互作用？该篇文章详细介绍了菲达替尼的用法用量等方面的信息。菲达替尼的价格据了解，2024年菲达替尼规格为100mg×120粒，参考价格区间在52080~55000元之间。菲达替尼如何购买1、自己前往国外购买：如果选择自己前往国外购买，可以前往目的地国家的药店或医院购买。在购买过程中，需要了解药物的合法性和进口规定，确保遵守相关法律法规。2、寻找海外医疗服务机构：另一种购买途径是通过寻找海外医疗服务机构购买。可以通过国内的医疗服务中介机构或通过互联网渠道联系海外医疗服务机构，获取所需药物。寻找海外医疗服务机构购药的优点1、获得正规药品：海外医疗服务机构提供的药品质量有保障，确保药品的真实性和有效性。 2、专业指导：购药过程中可以得到专业医疗服务机构的指导和建议，确保药物使用的合理性和安全性。3、方便快捷：通过专业医疗服务机构购买药品，可以节省时间和精力，提高购药的效率和便利性。寻找海外医疗服务机构购药的大体流程1、联系医疗服务机构：首先通过电话、邮箱或在线咨询等方式联系海外医疗服务机构，说明需求并了解购药流程。2、提供病情资料：根据医疗服务机构的要求，提供相关病情资料、诊断报告等资料，医生评估后确认药物需求。3、医生确认及开具处方：医生综合评估病情后确认药物需求，并开具符合处方要求的处方。 4、购买药品：根据医生建议购买所需药品，完成付款和配送等手续。5、药品配送：药品由医疗服务机构安排配送至指定地址，等待收货后按照医嘱使用，确保药物使用的正确性和安全性。相关热文推荐：骨髓纤维化靶向治疗药菲达替尼效果如何？

适应症菲达替尼(fedratinib)是一种Janus相关激酶2（JAK-2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT 3）的口服选择性抑制剂，用于治疗中度或高危、原发性或继发性骨髓纤维化。功效与作用菲达替尼主要是通过抑制野生型和突变激活的Janus Associated Kinase 2（JAK2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3），达到抗肿瘤的效果。JAK2的异常激活与骨髓增生性肿瘤（MPNs）有关，包括骨髓纤维化和真性红细胞增多症。而Fedratinib作为一种JAK2选择性抑制剂，对家族成员JAK1，JAK3和TYK2具有更高的JAK2抑制活性。菲达替尼能够减少信号转导和转录激活因子（STAT3/5）蛋白的磷酸化，抑制细胞增殖，并诱导细胞凋亡。在JAK2V617F驱动的骨髓增生性疾病的小鼠模型中，菲达替尼可以改善存活率、白细胞计数、血细胞比容、脾肿大和纤维化。用法用量菲达替尼的推荐剂量为400mg，每天服用一次，相当于服用4粒100mg的胶囊剂。治疗一个月剂量按照一个月30天计算，治疗一个月的总剂量是12000mg，也就是服用120粒100mg的胶囊剂。价格菲达替尼的价格比较贵，目前一盒的参考售价大约是52080元，一盒菲达替尼的规格是100mg×120粒。 治疗费用治疗一个月的费用治疗一个月需要服用一整盒，费用大约是52080元。治疗一年的费用治疗一年需要服用12盒，费用是：12*52080=624960‬元。菲达替尼的临床疗效研究目的评价菲达替尼治疗原发性或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的疗效和安全性。研究方法在一项双盲、随机、安慰剂对照的3期研究中，有289名患有中度-2级或高危原发性MF、真性红细胞增多症后MF或原发性血小板增多症后MF的成年患者，随机分配接受至少连续6个4周周期的每日一次口服400mg或500mg剂量的菲达替尼或安慰剂治疗。研究结果在第24周，非替尼400mg组、500mg组和安慰剂组的症状缓解率分别为36%、34%、7%。菲达替尼治疗期间的常见不良事件包括贫血、胃肠道症状以及肝转氨酶、血清肌酐和胰酶水平升高。研究结论菲达替尼治疗显著降低了MF患者的脾肿大和症状负担。总结菲达替尼(fedratinib)需要在有治疗经验的医师指导下进行服用，治疗期间要注意观察不良反应，并及时告知医生进行相应的处理。参考文献：Pardanani A, Harrison C, Cortes JE, Cervantes F, Mesa RA, Milligan D, Masszi T, Mishchenko E, Jourdan E, Vannucchi AM, Drummond MW, Jurgutis M, Kuliczkowski K, Gheorghita E, Passamonti F, Neumann F, Patki A, Gao G, Tefferi A. Safety and Efficacy of Fedratinib in Patients With Primary or Secondary Myelofibrosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Oncol. 2015 Aug;1(5):643-51. doi: 10.1001/jamaoncol.2015.1590. PMID: 26181658.相关热文推荐：特立帕肽注射液哪里可以买到？

菲达替尼(菲卓替尼)2024年的价格和规格目前了解到邮寄版的菲达替尼(菲卓替尼)2024年的价格大概是52080元左右一盒，规格是100mg×120粒，但价格受多种因素影响不固定。菲达替尼(菲卓替尼)的作用功效菲达替尼是一种针对骨髓纤维化（MF）的药物，能够抑制JAK激酶的活性，从而减少骨髓纤维化的细胞信号传导。菲达替尼可以降低患者的脾脏大小和减轻症状，提高患者的生活质量。菲达替尼通过抑制JAK2激酶的活性，减少骨髓纤维组织的增生，改善造血功能，缓解患者的症状。菲达替尼具有较好的耐受性，大部分患者能够接受长期治疗。菲达替尼(菲卓替尼)药物的相互作用菲达替尼(菲卓替尼)与强CYP3A4抑制剂（如伊曲康唑、酮康唑、伏立康唑、克拉霉素等）的共同给药增加了菲达替尼的暴露，当使用强CYP3A4抑制剂给药时，减少菲达替尼(菲卓替尼)的剂量。避免使用强效和中度 CYP3A4 诱导剂（如利福平、卡马西平、圣约翰草等）和菲达替尼(菲卓替尼)同时用药。与双重CYP3A4和CYP2C19抑制剂共同给药可增加非德拉替尼暴露。同时服用双重CYP3A4和CYP2C19抑制剂的患者需要更严格的安全监测，并在必要时根据不良反应调整菲达替尼(菲卓替尼)的剂量。菲达替尼(菲卓替尼)与CYP3A4底物，CYP2C19底物或CYP2D6底物的药物共同给药会增加这些药物的浓度，这可能会增加这些药物不良反应的风险。菲达替尼(菲卓替尼)与通过有机阳离子转运蛋白(OCT2)和多药和毒素排出蛋白(MATE)1/2-K经肾脏排泄的药物合用可降低这些药物的肾脏清除率，与菲达替尼(菲卓替尼)合用时，监测不良反应，必要时考虑调整通过OCT2或MATE1/2-K(如二甲双胍)经肾脏排泄的药物剂量。菲达替尼(菲卓替尼)的治疗效果骨髓纤维化（MF）患者会出现一系列影响健康相关生活质量（HRQoL）的症状。在随机、安慰剂对照的 III 期 JAKARTA 研究中对中危或高危 JAK 抑制剂无效的骨髓纤维化成年患者进行了调查。在JAKARTA研究中，评估了菲达替尼(菲卓替尼)400毫克/天对患者报告的MF症状和HRQoL的影响。总体 HRQoL 通过 EQ-5D-3L 健康效用指数 (HUI) 评分进行评估。MFSAF有效人群包括91/96名随机接受菲达替尼(菲卓替尼)400毫克治疗的患者和85/96名随机接受安慰剂治疗的患者。菲达替尼(菲卓替尼)和安慰剂的平均基线TSS分别为17.6和14.7，平均EQ-5D-3L HUI分别为0.70和0.72。修改后的 MFSAF v2.0 在前 6 个治疗周期和第 6 个周期（EOC6）结束时完成。在所有基线后访视中，菲达替尼(菲卓替尼)与安慰剂相比，TSS较基线均有统计学意义和临床意义的改善。EOC6时的症状反应率为40.4%，安慰剂为8.6%（OR 7.0 ），EOC6时，在EQ-5D-3L HUI方面，菲达替尼(菲卓替尼)治疗的患者从基线获得有临床意义改善的比例明显更高（23.2%对6.5%）。与安慰剂相比，菲达替尼(菲卓替尼)对JAK抑制剂无效的MF患者的MF症状和总体HRQoL带来了有临床意义的改善。相关热文推荐：阿仑单抗(Alemtuzumab)2024年一支多少钱?参考文献Mesa RA, Schaap N, Vannucchi AM, Kiladjian JJ, Passamonti F, Zweegman S, Talpaz M, Verstovsek S, Rose S, Abraham P, Lord-Bessen J, Tang D, Guo S, Ye X, Harrison CN. Patient-reported Effects of Fedratinib, an Oral, Selective Inhibitor of Janus Kinase 2, on Myelofibrosis-related Symptoms and Health-related Quality of Life in the Randomized, Placebo-controlled, Phase III JAKARTA Trial. Hemasphere. 2021 Apr 29;5(5):e553. doi: 10.1097/HS9.0000000000000553. PMID: 33969273; PMCID: PMC8096463.