依维莫司治疗结节性硬化症的疗效？

依维莫司能够治疗结节性硬化症(TSC)相关肾血管平滑肌脂肪瘤、结节性硬化症(TSC)-相关室管膜下巨细胞星形细胞瘤等，依维莫司能够抑制结节性硬化症患者的细胞增殖，在针对TSC相关的肾血管平滑肌脂肪瘤的临床试验中，依维莫司表现出了良好的治疗效果。

依维莫司

依维莫司(飞尼妥)是一种激酶抑制剂，适用于联合依西美坦治疗晚期激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌的绝经后女性，成人胰腺源性进行性神经内分泌肿瘤、成人胃肠道或肺源性神经内分泌肿瘤、晚期肾细胞癌、肾血管平滑肌脂肪瘤和结节性硬化症等。

依维莫司治疗结节性硬化症相关肾血管平滑肌脂肪瘤的疗效

在一项随机、双盲、安慰剂对照试验中，纳入118位肾血管平滑肌脂肪瘤患者，接受依维莫司10mg(n=79)或安慰剂(n=39)。

在接受依维莫司治疗的患者中，肾血管平滑肌脂肪瘤应答率在统计学上显著较高，中位应答持续时间为5.3+个月(2.3+至19.6+个月)。依维莫司组血管平滑肌脂肪瘤进展时间在统计学上显著延长。

共有112名患者(79名随机分配到依维莫司组，33名随机分配到安慰剂组)至少服用了一剂依维莫司，在112名患者的65名应答者中，血管平滑肌脂肪瘤应答的中位时间为2.9个月。在接受依维莫司治疗的112名患者中，有14%在随访期结束时出现血管平滑肌脂肪瘤进展，没有患者因血管平滑肌脂肪瘤进展行肾切除术。

依维莫司治疗结节性硬化症相关室管膜下巨细胞星形细胞瘤的疗效

在一项随机、双盲、安慰剂对照试验中，纳入117名符合条件的患者，随机分配至治疗组的患者接受依维莫司(n=78)或匹配的安慰剂(n=39)治疗。

主要疗效结果衡量指标是基于独立中心放射学审查的SEGA应答率。SEGA反应的定义是，在无明确的非靶SEGA病变恶化、新的SEGA病变≥1cm以及新的或恶化的脑积水的情况下，SEGA体积之和相对于基线下降≥50%。

初次分析时，中位随访时间为8.4个月，接受依维莫司治疗的患者中，SEGA应答率在统计学上显著较高。进行主要分析时，所有SEGA反应均持续进行，反应的中位持续时间为5.3个月(2.1-8.4个月)。

中位随访时间为8.4个月，在随机分配接受安慰剂的39名患者中有15.4%的患者检测到SEGA进展，在随机分配接受依维莫司治疗的78名患者中无一例检测到进展。

依维莫司(飞尼妥)的推荐剂量为10mg，每天服用一次，可与食物同服或不与食物同时服用。 每天在同一时间服用依维莫司效果会更好，如果早晨起床后立刻服用依维莫司，以后每天都早晨起床后服用，具体的使用方法和剂量应该根据医生的建议确定。

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