培美替尼适应症?

药物适应症

培美替尼(Pemigatinib)临床主要用于治疗不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌，以及伴有FGFR重排的髓系或淋巴系肿瘤。

培美替尼 (Pemigatinib)是一种成纤维细胞生长因子受体(FGFR) 1、FGFR2和FGFR3的小分子抑制剂，于2020年4月在美国获得加速批准，用于治疗先前治疗过的、不可切除的、局部晚期或转移性胆管癌和FGFR2融合或其他重排的成人。由Incyte公司开发，是美国首个针对胆管癌的靶向治疗药物。

Pemigatinib于2019年8月在美国获得孤儿药指定，用于治疗伴嗜酸性粒细胞增加和PDGFRA、PDGFRB或FGFR1重排或PCM1-JAK2的髓系/淋巴肿瘤。

欧盟正在对pemigatinib作为局部晚期或转移性胆管癌和FGFR2融合或重排的成人治疗进行监管评估，这些患者在接受≥1线全身治疗后复发或难治性复发。Pemigatinib也正在全球多个国家进行临床开发，用于治疗其他几种fgfr驱动的恶性肿瘤(如实体瘤、尿路上皮癌)。

用法用量

pemigatinib的推荐剂量为13.5 mg，每日一次，在21天周期的第1-14天口服，伴或不伴食物，直至疾病进展或不可接受的毒性。

治疗效果

据研究数据显示，针对肝内胆管癌的靶向药物 pemigatinib，其临床疗效可达35.5%，而对疾病的控制率可达82%左右。中位反应持续时间为9.1个月左右，6个月或6个月以上的患者占63%，12个月以上或12个月的患者占18%。

综上所述，pemigatinib作为一种新型的抗肝内胆管癌药物，对肝内胆管癌的治疗具有重要意义。

参考文献

Subbiah V, Iannotti NO, Gutierrez M, Smith DC, Féliz L, Lihou CF, Tian C, Silverman IM, Ji T, Saleh M. FIGHT-101, afirst-in-human study of potent and selective FGFR 1-3 inhibitor pemigatinib in pan-cancer patients with FGF/FGFR alterations and advanced malignancies. Ann Oncol. 2022 May;33(5):522-533. doi: 10.1016/j.annonc.2022.02.001. Epub 2022 Feb 14. PMID: 35176457.