拉罗替尼治疗婴儿型纤维肉瘤效果怎么样?

先天性/婴儿型纤维肉瘤（infantile fibrosarcoma, IFS）是起源于纤维组织中纤维母细胞的恶性肿瘤,是1岁以内儿童最常见的软组织肿瘤,最常见于四肢和躯干。拉罗替尼（商品名VITRAKVI,别名LOXO-101)是一种小分子、高选择性的TRK抑制剂，由Loxo Oncology 与拜耳公司合作开发，用于儿童和成人NTRK融合实体肿瘤的治疗。那么，拉罗替尼治疗婴儿型纤维肉瘤效果怎么样?

研究方法

共有24名儿童接受了拉罗替尼（NCT02637687）[1]的儿科1期试验。目前的分析包括五名患有记录为TRK融合肉瘤并接受手术切除的儿童。前瞻性地收集肿瘤反应和手术结果。

结果

共有5例患者（中位年龄为2岁;范围为0.4-12岁）为局部晚期婴儿纤维肉瘤（3例）或软组织肉瘤（2例）。四名患者患有标准治疗难治性疾病。所有5例患者均在RECIST的1.1版中对拉罗替尼产生部分反应，并在中位6个周期（范围，4-9个周期）的治疗后接受了手术切除。

手术切除为3例患者的R0（阴性切除边缘，在墨水切除边缘处无肿瘤），1例患者R1（切除边缘的微观残留肿瘤）和1例患者的R2（切除边缘的肉眼残留肿瘤）。3例患者达到完全（2例）或接近完全（>98%治疗效果;1例）病理反应。

这些患者仍在随访中，术后至少7至15个月不再接受拉罗替尼治疗。2例患者在手术切除时肿瘤存活，切缘阳性，并继续接受辅助治疗larotrectinib。没有患者出现术后并发症或伤口愈合问题。

结论

患有局部晚期TRK融合肉瘤的儿童在使用选择性TRK抑制剂larotrectinib治疗后可以进行手术切除，从而避免了当前方法所指出的潜在显着发病率。这些结果支持评估拉罗替尼作为新诊断的TRK融合肉瘤患儿的术前治疗。

参考文献

[1]DuBois SG, Laetsch TW, Federman N, Turpin BK, Albert CM, Nagasubramanian R, Anderson ME, Davis JL, Qamoos HE, Reynolds ME, Cruickshank S, Cox MC, Hawkins DS, Mascarenhas L, Pappo AS. The use of neoadjuvant larotrectinib in the management of children with locally advanced TRK fusion sarcomas. Cancer. 2018 Nov 1;124(21):4241-4247. doi: 10.1002/cncr.31701. Epub 2018 Sep 11. PMID: 30204247; PMCID: PMC6263791.

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