普拉替尼的功效与作用全面解析

普拉替尼是一种高选择性RET抑制剂，通过精准阻断RET基因异常激活发挥抗肿瘤作用，主要治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌和甲状腺癌，具有靶向性强、疗效显著的特点，同时需警惕其潜在的药物相互作用及特殊副作用。

核心药理机制

（1）、靶点作用：选择性抑制RET基因融合（如KIF5B-RET）及突变（如M918T），阻断下游MAPK/PI3K-AKT信号通路。

（2）、分子特性：口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，通过诱导肿瘤细胞凋亡抑制增殖。

主要适应症

（1）、非小细胞肺癌：治疗转移性RET融合阳性NSCLC成人患者，获FDA孤儿药认定。

（2）、甲状腺癌：用于12岁及以上放射性碘难治的RET融合阳性晚期甲状腺癌患者。

临床疗效特点

（1）、客观缓解率：在ARROW临床试验中，NSCLC患者ORR达65%，中位无进展生存期16.5个月。

（2）、持久响应：甲状腺髓样癌患者中位缓解持续时间22.3个月，部分患者实现长期疾病控制。

药物相互作用

（1）、CYP3A抑制剂：强效/中效抑制剂需减量至200-100mg/日，避免毒性增加。

（2）、CYP3A诱导剂：联用7天后需加倍剂量，防止疗效降低。

特殊注意事项

（1）、肝毒性监测：需定期检查ALT/AST，3级升高需暂停给药。

（2）、出血风险：出现咳血、黑便等需立即就医，3级以上出血应永久停药。

（3）、妊娠禁忌：具有胚胎毒性，治疗期间需采取有效避孕措施。