FDA批准普拉替尼(Gavreto)常规用于治疗伴RET基因融合的非小细胞肺癌

2023年8月9日，美国食品药品监督管理局(FDA)常规批准普拉替尼(Gavreto，基因泰克公司)用于治疗经FDA批准的检测方法证实为转移性转染重排(RET)融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。

此前，基于ARROW试验(NCT03037385)中114名入组患者的初始总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)数据，普拉替尼已于2020年9月4日获得针对该非小细胞肺癌适应症的加速批准。此次转为常规批准，是基于新增的123名患者的数据以及额外25个月的随访结果，以评估缓解的持久性。

在总计237名局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者中证实了其疗效。患者接受普拉替尼治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。

主要疗效指标为盲态独立审查委员会(BIRC)确定的总缓解率和缓解持续时间。在107名初治患者中，总缓解率为78%(95%置信区间：68，85)，中位缓解持续时间为13.4个月(95%置信区间：9.4，23.1)。在130名先前接受过铂类化疗的患者中，总缓解率为63%(95%置信区间：54，71)，中位缓解持续时间为38.8个月(95%置信区间：14.8，无法估计)。

普拉替尼(Gavreto)的适应症

(1)普拉替尼(Gavreto)用于经美国食品药品监督管理局(FDA)批准的检测方法证实为转移性转染重排(RET)融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。

(2)普拉替尼(Gavreto)经美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于12岁及以上需要全身治疗且对放射性碘难治(若适用放射性碘治疗)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成人和儿科患者。

普拉替尼(Gavreto)不良反应

最常见的不良反应(≥25%)包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。

普拉替尼(Gavreto)常规剂量

普拉替尼的推荐剂量为每日一次，口服400毫克。需空腹服用(服用前至少2小时和服用后至少1小时内不得进食)。