英国阿斯利康司美替尼治疗神经纤维瘤疗效如何？

司美替尼（Selumetinib，来自阿斯利康的一种药物）是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，司美替尼（Koselugo）在治疗神经纤维瘤病、非小细胞肺癌、卵巢癌等肿瘤的研究也在积极推进。

英国阿斯利康司美替尼治疗神经纤维瘤病的疗效如何？

英国阿斯利康司美替尼（Koselugo）的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示，司美替尼的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解，这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。

司美替尼也是首款获得FDA批准治疗这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物，早在2018年司美替尼（Koselugo）就被美国FDA授予孤儿药资格用于治疗NF1。

英国阿斯利康司美替尼（Koselugo）治疗神经纤维瘤的临床效果十分显著，但目前司美替尼还未在我国获批上市，阿斯利康生产的司美替尼规格为10mgx60粒的大约71550$一盒，25mgx60粒的大约170600$一盒。患者如有英国阿斯利康司美替尼购买需求，可以咨询医伴旅客服进行详细的了解。

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