米达美替尼(Mirdametinib)是2025年在美国首次获批的口服选择性MEK1/2激酶抑制剂，通过阻断ERK信号通路抑制肿瘤细胞增殖。Gomekli包含胶囊、口服混悬用片剂两种口服剂型，临床专门用于治疗2周岁及以上1型神经纤维瘤病合并症状性、无法完整手术切除的丛状神经纤维瘤患者。药物作用靶点明确，给药方案采用周期性间歇疗法，临床需严格开展眼部、心功能、皮肤等多系统安全性监测。

药品称呼

通用名称：米达美替尼、Mirdametinib

商品名称：Gomekli

适应靶点

作用靶点为丝裂原活化蛋白激酶激酶1(MEK1)、丝裂原活化蛋白激酶激酶2(MEK2)。MEK1/2是细胞外信号调节激酶(ERK)信号通路的上游关键调控蛋白，米达美替尼可特异性抑制MEK1、MEK2的激酶活性，阻断下游ERK蛋白磷酸化，进而抑制神经纤维瘤细胞的增殖与生长，发挥抗肿瘤作用。

适应症和适应人群

适应症

用于治疗1型神经纤维瘤病(NF1)合并症状性丛状神经纤维瘤(PN)，且病灶因包绕重要组织、侵袭性生长或高血管化等原因，无法通过外科手术完整切除的患者。

适应人群

成人患者；2周岁及以上儿科患者；2周岁以下婴幼儿米达美替尼安全性与有效性尚未确立，不属于适用人群。

规格与性状

规格：1mg*42粒/盒。

性状：1mg胶囊囊体与囊帽均为浅绿色，囊帽表面印有白色字体“MIR1mg”。

主要成分

活性成分

米达美替尼(Mirdametinib)。

辅料

胶囊辅料：交联羧甲基纤维素钠、硬脂酸镁、微晶纤维素；胶囊壳含FD&C1号蓝、明胶、二氧化钛、黄色氧化铁；印字油墨含丁醇、无水乙醇、异丙醇、氢氧化钾、丙二醇、纯化水、虫胶、浓氨水、二氧化钛。

用法用量

用药前推荐评估与检查

启动米达美替尼治疗前，必须完成两项专项医学检查：①全面眼科检查，基线评估眼部结构与视力状态；②采用超声心动图检测左室射血分数(LVEF)，评估基线心功能。

剂型概述

米达美替尼包含胶囊、口服混悬用片剂两种口服剂型，使用要求存在差异：胶囊必须整粒吞服，严禁开启、掰开或咀嚼；口服混悬用片剂可整片直接吞服，也可分散于饮用水中制成混悬液后服用。无法吞咽完整胶囊的患者，需更换为口服混悬用片剂剂型。

推荐剂量

米达美替尼以体表面积(BSA)为剂量计算依据，采用28天为一个治疗周期的间歇给药方案：每个周期内前21天每日规律给药，后7天暂停用药；每日给药2次，两次给药间隔约12小时，进食或空腹状态均可用药。米达美替尼单次最大给药剂量为4mg，持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的药物毒性。结合体表面积划分标准给药剂量。

补充用药特殊情况处理：

漏服剂量：若错过单次给药，无需补服，按原定时间服用下一剂即可；

用药后呕吐：服药后发生呕吐时，禁止追加药物剂量，正常执行下一剂给药计划。

具体您可以阅读米达美替尼完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：米达美替尼的用法用量。

不良反应

米达美替尼不良反应累及眼部、心血管、皮肤、胃肠道、肌肉骨骼、血液系统等多器官，成人与儿科患者不良反应谱存在差异，部分不良反应可进展为重度损伤。

成人患者常见不良反应(发生率＞25%)

皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐、乏力。3~4级实验室异常以肌酸磷酸激酶升高为主。严重不良事件包括视网膜静脉阻塞、左室功能障碍、重度皮疹、肾结石、急性肾损伤、缺血性结肠炎等，偶见致死性不良事件，部分患者因不良反应出现用药中断、剂量下调或永久停药。

儿科患者常见不良反应(发生率＞25%)

皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左室功能障碍、恶心。3~4级实验室异常以中性粒细胞计数降低、肌酸磷酸激酶升高为主。严重不良事件以病毒性胃肠道感染多见，还可出现复视、惊厥、骨折、脱水、高血压等。

其他实验室异常

还可见甘油三酯升高、血钙降低、血肌酐升高、转氨酶异常、血红蛋白降低、淋巴细胞计数异常等生化及血液学指标改变。

具体您可以阅读米达美替尼副作用信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：米达美替尼的副作用。

注意事项

眼部毒性

米达美替尼可诱发视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离、视物模糊等严重眼部病变。

治疗前必须完成全面眼科评估；治疗期间定期开展眼科随访，患者若出现新发或加重的视力下降、视物模糊等症状，需立即就医；临床医师根据眼部毒性严重程度，选择继续用药、暂停给药、下调剂量或永久停药。

左室功能障碍

米达美替尼存在明确的心脏毒性，可导致左室射血分数下降，基线LVEF＜55%、合并临床显著心脏疾病的患者不建议使用。

用药前通过超声心动图检测LVEF；治疗第1年内每3个月复查一次LVEF，治疗1年后根据临床状态按需监测；依据心功能异常分级，采取暂停用药、减量或永久停药的干预措施。

皮肤不良反应

皮疹为米达美替尼最常见不良反应，且可进展为重度炎症性皮炎。

出现早期皮肤红斑、丘疹、瘙痒等症状时，立即启动对症支持治疗；根据皮疹严重程度分级，对应采取继续用药、暂停给药、剂量下调或永久停药。结合年龄特点差异化管理皮疹类型，提升干预有效性。

胚胎-胎儿毒性

动物试验及临床个案证实，米达美替尼可造成胚胎死亡、胎儿结构畸形、生长发育迟缓，具有强胚胎毒性。

严格对育龄人群开展妊娠风险宣教，落实避孕管理；一旦发现意外妊娠，立即终止用药并开展母体与胎儿的全面评估。

特殊人群用药

【孕妇】米达美替尼具有明确胚胎-胎儿毒性。临床个案显示，患者停药后短期内妊娠可发生早期自然流产；育龄女性用药前必须排除妊娠；妊娠期女性禁止使用米达美替尼；用药期间意外妊娠者，需立即停药，并进行母体及胎儿的专项医学评估。

【哺乳期女性】目前暂无米达美替尼及其代谢产物在人乳汁中分布、对乳儿生长发育及人体泌乳功能影响的研究数据。基于药物潜在毒性风险，哺乳期女性用药期间及末次给药后1周内禁止哺乳，需更换替代喂养方式。

【具有生殖潜力的男性和女性】育龄女性用药前需行妊娠检测；用药期间及末次给药后6周内，必须使用高效避孕措施；米达美替尼可能损伤女性生育能力，该损伤的可逆性尚未明确，需提前告知患者。育龄男性若配偶为育龄女性，用药期间及末次给药后3个月内需全程采取有效避孕手段，避免配偶发生妊娠。

【儿童使用】仅2周岁及以上合并1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤的患儿可使用，2周岁以下婴幼儿安全有效性未确立，禁止使用。儿童更易出现左室功能障碍、腹痛、甲沟炎、中性粒细胞减少，临床需提高相关指标的监测频率。

【老年人使用】临床试验中≥65岁老年患者占比仅1.5%，无75岁及以上受试者，现有数据无法证实老年人群与年轻成人的疗效、不良反应差异。老年患者用药期间需强化心功能、眼部、皮肤不良反应监测，结合身体耐受情况个体化调整剂量。

【肾功能损害】轻度肾功能损伤(肌酐清除率60~89mL/min)、中度肾功能损伤(肌酐清除率30~59mL/min)无需调整给药剂量。重度肾功能损伤(肌酐清除率＜30mL/min)、终末期肾病米达美替尼在此类人群中的药代动力学、安全性未开展研究，暂无明确用药方案，需谨慎使用。

【肝功能损害】轻度肝功能损伤(总胆红素≤正常上限且天门冬氨酸氨基转移酶升高，或总胆红素为正常上限1~1.5倍)无需调整给药剂量。中度肝功能损伤(总胆红素＞正常上限1.5~3倍)、重度肝功能损伤(总胆红素＞正常上限3倍)米达美替尼药代动力学及安全性无相关研究，暂无推荐剂量，此类患者慎用。

禁忌症

米达美替尼尚无明确禁忌症。

药物相互作用

临床药物相互作用研究

目前尚未开展米达美替尼与其他药物的临床相互作用试验；强效CYP3A4诱导剂可同时诱导UGT、P-gp、CES酶，该类药物对米达美替尼药代动力学的影响尚不明确，二者联用时需密切观察患者反应。

体外细胞色素P450酶研究

米达美替尼既不抑制CYP1A2、CYP2B6、CYP2C8、CYP2C9、CYP2C19、CYP2D6、CYP3A4同工酶活性，也不会诱导上述CYP同工酶表达，与经该类酶代谢的药物联用，一般不会引发酶介导的药物浓度异常。

体外转运体研究

米达美替尼不抑制BCRP、P-gp、OATP1B1、OATP1B3、OCT2、OAT1、OAT3、MATE1、MATE2K转运体；但米达美替尼为BCRP、P-gp转运体的底物，与影响上述两类转运体功能的药物联用时，需关注米达美替尼血药浓度变化。

药物过量

说明书中尚未明确。

药代动力学

稳态特征：口服给药后，药物达到稳态血药浓度的时间约为6天，基于药时曲线下面积的药物蓄积系数为1.1~1.9。

吸收：口服混悬片中位达峰时间为0.8小时(区间0.4~3小时)，胶囊中位达峰时间为1.1小时(区间0~4小时)；高脂膳食可降低药物峰浓度，但对整体药物暴露量影响较小；人体绝对生物利用度暂无研究数据。

分布：血浆蛋白结合率＞99%，表观分布容积为255L，药物组织分布广泛。

代谢：主要代谢途径为葡萄糖醛酸化与氧化反应，主要参与代谢酶为UGT1A6、UGT2B7及羧酸酯酶(CES)。

排泄：给药后放射性物质68%经尿液排泄、27%经粪便排泄；原型药物总排泄占比仅9%，其中尿液中原型药物占比0.7%；药物终末消除半衰期为28小时，表观系统清除率为6.3L/h。

特殊人群药代：年龄(2~86岁)、性别、种族对米达美替尼药代动力学无临床显著影响。

心脏电生理：在6倍临床推荐剂量的稳态暴露水平下，米达美替尼不会引发具有临床意义的QTc间期延长。

贮存方法

米达美替尼胶囊需在20℃~25℃环境下贮存；短时温度可在15℃~30℃区间波动，符合美国药典受控室温要求；全程避光保存。

研发公司

美国SpringWorks