司美替尼(selumetinib)是一种靶向MEK的激酶抑制剂(TKI),MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。司美替尼(selumetinib)能够选择性地抑制MEK1和MEK2,从而让失调的信号通路恢复正常,进而缓解儿童NF1患者的病情。此前,司美替尼(selumetinib)已得到FDA授予的孤儿药资格,突破性疗法认定,和优先审评资格,适应症为治疗NF1。
司美替尼(selumetinib)推荐的使用剂量为每天2次(约每12小时)口服25mg/㎡,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
患者在使用司美替尼(selumetinib)进行治疗时应注意:空腹服用司美替尼(Selumetinib)。并且在每次服用司美替尼(selumetinib)前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。患者应该用水吞服整个司美替尼(Selumetinib)胶囊。不要咀嚼,溶解或打开胶囊。 患者在接受司美替尼治疗前,应到医院做详细检查,并按照医生的诊疗建议严格用药。患者在接受治疗期间,不可擅自增加或减少药物剂量,正确用药才会对病情有帮助。
司美替尼治疗神经纤维瘤耐药吗?
由于每个患者的体质以及病情进展不同,所以每个患者产生耐药的时间以及表现也不相同,这是由患者的病情及个人体质决定的。当患者出现耐药现象时,应第一时间向相关医生咨询,更改或更换治疗方案。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年1月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756