司美替尼的治疗效果

司美替尼的治疗效果怎么样？

II期临床试验显示，司美替尼（selumetinib，Koselugo）单药治疗对NF1和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤小儿患者的客观缓解率（ORR）达到66％。随即被批准上市。

1型神经纤维瘤（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征在于皮肤，脑和身体其他部位的皮肤着色（色素沉着）和肿瘤沿着神经的生长，这种情况的症状和体征在受影响的人群中差异很大。

神经纤维瘤病-1型发病率大概在1/3000-4000，最常见的死亡原因来自恶性外周神经鞘瘤，中枢神经系统肿瘤（CNS）和血管病变。目前尚无针对1型神经纤维瘤的特效治疗药物。司美替尼（selumetinib，Koselugo）是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物，这为全球NF1/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。

在动物实验中，司美替尼（selumetinib，Koselugo）可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。

根据多项临床试验研究结果显示可知，司美替尼（selumetinib）治疗效果十分显著。该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。但是患者不能因此盲目服用该药品进行治疗。服用司美替尼（selumetinib）也会产生一定的副作用或不良反应，患者在接受司美替尼（selumetinib）治疗前，应到医院做详细检查，并按照医生的诊疗建议严格用药。患者在接受治疗期间，不可擅自增加或减少药物剂量，正确用药才会对病情有帮助。

目前司美替尼（selumetinib）还没有在国内上市。患者无法在国内药店或药房购买到该药品。据了解，阿斯利康生产的司美替尼规格为10mgx60粒的大约71550$一盒，25mgx60粒的大约170600$一盒。由于汇率浮动价格不固定，患者如果想要了解该药品的具体价格，或是想要海外购买司美替尼，可以向国内靠谱的海外医疗服务机构（如医伴旅）咨询。

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