甲磺酸达拉非尼胶囊治疗黑色素瘤的效果好吗？

甲磺酸达拉非尼胶囊是一种特异性BRAF抑制剂。2013年5月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了新药甲磺酸达拉非尼胶囊用于治疗转移性黑色素瘤和不能行手术治疗的黑色素瘤。 2014年1月8日，FDA批准了甲磺酸达拉非尼胶囊联合曲美替尼治疗BRAF V600E/K突变型转移性黑色素瘤患者。

那甲磺酸达拉非尼胶囊治疗黑色素瘤的效果好吗？

COMBI-d 研究（NCT01584648）是一项随机、双盲、对照试验，试验比较了甲磺酸达拉非尼胶囊联合曲美替尼和甲磺酸达拉非尼胶囊联合安慰剂作为不可切除(IIIc期)或转移(IV期)BRAF V600E或V600K突变阳性黑色素瘤患者的一线治疗的疗效。

患者随机分为两组，一组每次接受曲美替尼2 mg，每日1次，甲磺酸达拉非尼胶囊每次150 mg，每日2次。另一组每次接受甲磺酸达拉非尼胶囊150 mg，每日2次，与安慰剂联合使用。

主要疗效结果为研究人员评估的无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)和客观反应率(ORR)。

 患者的人群特征为：中位年龄56岁，53%为男性， 99%以上为白人，72% ECOG评分为0，4%为IIIc期，66%为M1c期。65%为正常LDH， 2例有脑转移史。所有患者均含有BRAF V600E或V600K突变，85%患有BRAF V600E突变阳性黑色素瘤，15%患有BRAF V600K突变阳性黑色素瘤。

试验结果表明，两组患者（联合用药组 VS 对照组）的中位PFS为9.3个月 VS 8.8个月，中位OS为25.1个月 VS 18.7个月，ORR为66% VS 51%，CR为10% VS 8%，PR为56% VS 42%，中位DOR为9.2个月 VS 10.2个月。

总体来看，甲磺酸达拉非尼胶囊治疗黑色素瘤的效果是很不错的。