FDA批准伊沙佐米(Ixazomib)用于多发性骨髓瘤

2015年11月20日，美国食品药品监督管理局批准了伊沙佐米(Ixazomib)与另外两种疗法联合使用，用于治疗至少接受过一次既往治疗的多发性骨髓瘤患者。

多发性骨髓瘤是一种发生在骨髓中发现的抗感染浆细胞（一种白细胞）中的血癌。这些癌细胞会增殖，产生异常蛋白质，并将其他健康的血细胞从骨髓中排挤出去。这种疾病可能导致免疫系统减弱，并引起其他骨骼或肾脏问题。美国国家癌症研究所估计，今年美国将有26,850例新发多发性骨髓瘤病例和11,240例相关死亡。

FDA药物评估与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任RichardPazdur医学博士表示："随着我们对多发性骨髓瘤潜在生物学特性的深入了解，我们很高兴看到治疗这种疾病的新方法不断涌现。今天的批准是今年获批的第三个多发性骨髓瘤药物，它为患者提供了一种新的口服治疗方案，可以在其他疗法失败时延缓疾病进展。"FDA于今年二月批准了Farydak（帕比司他），并在本月早些时候批准了Darzalex（达雷妥尤单抗）。

伊沙佐米(Ixazomib)是什么药

伊沙佐米(Ixazomib)是一种被称为蛋白酶体抑制剂的癌症药物，通过阻断多发性骨髓瘤细胞中的酶，阻碍其生长和存活能力。伊沙佐米(Ixazomib)是首个口服蛋白酶体抑制剂，被批准与另一种FDA批准的多发性骨髓瘤治疗药物Revlimid（来那度胺）和地塞米松（一种皮质类固醇）联合使用。

伊沙佐米(Ixazomib)的安全性和有效性

伊沙佐米(Ixazomib)的安全性和有效性在一项国际性、随机、双盲临床试验中得到证实，该试验涉及722名多发性骨髓瘤在既往治疗后复发或无效的患者。研究参与者接受了伊沙佐米(Ixazomib)联合来那度胺和地塞米松的治疗，或者安慰剂联合来那度胺和地塞米松的治疗。与接受其他方案治疗的参与者相比，服用伊沙佐米(Ixazomib)的患者在没有疾病恶化的情况下存活时间更长。

伊沙佐米(Ixazomib)最常见的副作用包括腹泻、便秘、低血小板计数（血小板减少症）、周围神经病变（神经损伤导致的麻木和疼痛，通常发生在手和脚）、恶心、外周性水肿（皮下液体引起的肿胀）、呕吐和背痛。

FDA授予了伊沙佐米(Ixazomib)优先审评资格和孤儿药认定。优先审评资格授予那些如果获批，将在治疗严重疾病的安全性或有效性方面有显著改进的药物申请。孤儿药认定提供诸如税收抵免、用户费减免和孤儿药独占权资格等激励措施，以协助和鼓励罕见病药物的开发。