FDA批准佩米替尼(pemigatinib)作为首个治疗既往接受过治疗、无法切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者的靶向治疗药物

FDA批准佩米替尼(pemigatinib)作为首个治疗既往接受过治疗、无法切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者的靶向治疗药物

‌2020年4月17日‌，特拉华州威尔明顿，美国商业资讯。

Incyte公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准佩米替尼(pemigatinib)上市，这是一种激酶抑制剂，适用于治疗经FDA批准检测证实存在成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或其他重排的既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。佩米替尼(pemigatinib)是首个也是唯一一个获FDA批准用于该适应症的药物，其批准基于加速审批途径，依据为总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。后续批准可能取决于确证性试验中对临床获益的验证和描述。

Incyte的首席执行官HervéHoppenot说过：“我们的这一系列对胆管癌中FGFR2的融合或重排的研究以及将佩米替尼(pemigatinib)的开发为首个靶向的治疗选择，也正是我们将科学的发现转化为能够真正的对患者的生活产生积极的影响的最好的体现。伴随佩米替尼的成功获批，我们为更好的治疗手段向患者们带来了新的希望，将其立即纳入临床的新一轮的治疗选择的阵容中。”

根据FIGHT-202这一多中心的开放标签的单臂的临床研究对佩米替尼(pemigatinib)对胆管癌的成人患者的治疗效果的初步的研究数据的基础上FDA才对其予以了批准。凭借对携带FGFR2的融合或重排的患者的单药治疗，佩米替尼的临床试验初步的结果表明其可获得36%的总体的缓解率，且中位的缓解持续时间达9.1个月。

佩米替尼(pemigatinib)的注意事项

眼部问题(如眼睛干涩或发炎、角膜发炎、泪液增多和视网膜紊乱)；血液中磷酸盐水平升高；以及孕妇可能对胎儿造成伤害或导致流产的风险。

FDA授予佩米替尼(pemigatinib)突破性疗法认定，用于治疗既往接受过治疗的晚期/转移性或不可切除的FGFR2易位胆管癌患者，FDA还授予佩米替尼(pemigatinib)孤儿药资格用于治疗胆管癌，其新药申请(NDA)通过FDA的优先审评程序进行审查。

Ghassan Abou-Alfa斯隆-凯特琳癌症中心的专家认为：“尽管胆管癌被认为是一种罕见的恶性肿瘤，但近三十年来其发病率却不断地上升，已占胰腺癌的约20%以上。对于在一线化疗或手术后选择有限的患者来说，新的靶向治疗选择令人鼓舞，这些患者的复发率仍然很高。”

胆管癌概述

胆管癌是一种形成于胆管的罕见癌症，根据其解剖学起源分为两类：肝内胆管癌(iCCA)发生在肝脏内的胆管，肝外胆管癌发生在肝脏外的胆管。胆管癌患者通常在晚期或预后较差时被诊断出来。在北美和欧洲，胆管癌的发病率地区差异较大，约为每10万人中0.3-3.4例。FGFR2融合或重排几乎仅见于iCCA，约占患者的10%-16%。FGFR在肿瘤细胞增殖和存活、迁移和血管生成(新血管形成)中发挥重要作用。FGFR的激活融合、重排、易位和基因扩增与多种癌症的发展密切相关。

胆管癌基金会主席StacieLindsey表示：“佩米替尼(pemigatinib)的批准为患者提供了一个令人兴奋的新治疗选择，将为那些通常面临艰难诊断旅程和不良预后的患者带来希望。”

Incyte致力于支持患者并消除获取药物的障碍。美国符合条件的佩米替尼(pemigatinib)处方患者可获得IncyteCARES(连接获取、报销、教育和支持)计划的支持，该综合计划为符合条件的患者提供包括经济援助在内的持续教育和资源。更多信息请访问佩米替尼(pemigatinib).com。

FDA预计还将批准FoundationOne®CDx作为佩米替尼(pemigatinib)的伴随诊断。凭借对全基因组的深入的分析，FoundationOne CDx为所有的实体肿瘤的伴随诊断提供了全面的基因组学的解读。如果获得批准，该伴随诊断将有助于识别可能适合佩米替尼(pemigatinib)治疗的FGFR2融合或重排患者。