去纤苷(Defibrotide)是治疗什么疾病的

去纤苷(Defibrotide)于2016年在美国首次获批，主要用于造血干细胞移植（HSCT）后出现的一种危及生命的肝脏血管并发症。

去纤苷(Defibrotide)是治疗什么疾病的

去纤苷适用于治疗成人及儿童患者的肝窦阻塞综合征（VOD），也称为肝窦梗阻综合征（SOS）。这是一种造血干细胞移植后可能发生的严重且危及生命的肝脏血管并发症。

去纤苷(Defibrotide)的用法用量

1、推荐剂量

(1)、剂量：6.25mg/kg，每6小时给药一次。

(2)、给药方式：通过静脉输注给药，每次输注持续2小时。

(3)、剂量计算基准：剂量应根据患者基线体重计算，即患者在进行造血干细胞移植预处理方案之前的体重。

2、治疗周期

(1)、最短疗程：至少连续治疗21天。

(2)、疗程延长：如果21天后肝窦阻塞综合征的体征和症状仍未缓解，应继续治疗，直至肝窦阻塞综合征缓解或最长治疗至60天。

3、给药重要须知

(1)、必须稀释：给药前必须将去纤苷用5%葡萄糖注射液或0.9%氯化钠注射液稀释至终浓度4-20mg/mL。

(2)、输注要求：使用配备0.2微米在线过滤器的输液器进行输注。输注前后需用上述稀释液冲洗静脉管路（外周或中心静脉）。

(3)、单独输注：不得在同一静脉管路中同时输注去纤苷和其他静脉药物。

(4)、用药前评估：给药前需确认患者无临床显著出血，且血流动力学稳定（至多使用一种血管升压药支持）。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

去纤苷(Defibrotide)的不良反应

1、最常见不良反应（发生率≥10%）

根据对176例患者的临床试验数据，最常见的不良反应（与因果关系无关）包括：

(1)、低血压：发生率为37%，其中7%为严重（4-5级）。

(2)、腹泻：发生率为24%。

(3)、呕吐：发生率为18%。

(4)、恶心：发生率为16%。

(5)、鼻出血：发生率为14%。

2、严重不良反应与出血风险

(1)、出血事件：这是去纤苷最受关注的风险。约59%的患者报告了任何类型和级别的出血事件，其中20%为危及生命的严重出血。常见的严重出血包括肺泡出血（9%，其中7%为严重）、胃肠道出血（9%）和颅内出血（3%）。

(2)、其他严重反应：其他需要关注的严重不良反应还包括败血症和移植物抗宿主病等。

3、导致停药的不良反应

在部分患者中，不良反应导致了治疗的永久中止。主要原因包括肺泡出血、肺出血、低血压、导管部位出血、多器官衰竭、脑出血和败血症。

4、过敏反应

发生率较低（<2%），但可能发生皮疹、荨麻疹、血管性水肿等，偶有过敏性反应的报告。有既往用药史的患者风险可能增加。