FDA批准西罗莫司(Sirolimus)用于治疗罕见肺病淋巴管平滑肌瘤病

2015年5月28日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了西罗莫司(Sirolimus)用于治疗淋巴管平滑肌瘤病（LAM）。这是一种罕见、进行性的肺部疾病，主要影响育龄妇女。这是首个获批用于治疗该疾病的药物。

疾病背景

淋巴管平滑肌瘤病的特征是异常的平滑肌细胞生长，这些细胞会侵入肺组织（包括气道）和血液/淋巴管，导致肺部结构破坏，造成气流阻塞并限制向身体输送氧气。LAM是一种非常罕见的疾病。根据美国国家医学图书馆的数据，全球已知患有此病的女性仅为每百万人中二至五人。

审批程序

西罗莫司(Sirolimus)有片剂和口服溶液两种剂型，最初于1999年获批作为免疫抑制剂，用于帮助预防13岁及以上肾移植患者的器官排斥反应。由于西罗莫司(Sirolimus)的申办者证明了该药物可能比现有疗法提供实质性改善，因此它获得了突破性疗法认定。同时，它也获得了优先审评资格，该资格旨在加速审查那些有潜力在治疗严重疾病方面显著改善安全性或有效性的药物。

由于LAM是罕见疾病，西罗莫司(Sirolimus)用于此适应症还获得了孤儿药资格认定。该药物的开发也得到了FDA孤儿产品开发资助项目的部分支持，该项目为用于罕见疾病产品的安全性和/或有效性临床研究提供资助。

FDA药物评价与研究中心新药办公室主任约翰·詹金斯（JohnJenkins）医学博士表示：“FDA的不同项目，如孤儿药认定和突破性疗法认定，为申办者提供了财政激励，并增加了与FDA的互动和咨询机会，以促进罕见病创新疗法的开发和及时批准，而这些疗法原本可能无法得以开发。这类特殊项目使得FDA能够帮助药物制造商更快地将拯救生命的药物送到需要的人手中。”

安全信息与副作用

与使用西罗莫司(Sirolimus)治疗LAM相关的最常见副作用包括：口腔和嘴唇溃疡、腹泻、腹痛、恶心、咽喉痛、痤疮、胸痛、腿部肿胀、上呼吸道感染、头痛、头晕、肌肉疼痛和胆固醇升高。在肾移植患者中曾观察到包括超敏反应和肿胀（水肿）在内的严重副作用。

生产商信息

西罗莫司(Sirolimus)由WyethPharmaceuticals,Inc.（辉瑞公司的子公司）生产，公司位于宾夕法尼亚州费城。