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芦可替尼可以治好骨髓纤维化吗?

作者
郭药师
阅读量:689
文章来源:医伴旅
2025-01-21 03:06:33

芦可替尼,是由瑞士诺华研发的一种药物,那芦可替尼可以治好骨髓纤维化吗?

芦可替尼可以治疗骨髓纤维化,可减轻与原发性骨髓纤维化(PMF)相关的临床症状,芦可替尼具有改善骨髓纤维化症脾大症状,骨髓纤维化症属于骨髓增殖性肿瘤的一种,其主要特征为骨髓纤维化、血细胞减少以及髓外造血。

芦可替尼治疗骨髓纤维化的效果:

STUDY1 (NCT00952289)是一项双盲、随机、安慰剂对照的研究,研究对象为309例对有效治疗耐药或不适合治疗的患者。

入组患者的人群特征为:中位年龄68岁,其中65岁以上的患者占61%;男性占54%;50%的患者为原发性MF,31%的患者为真性红细胞增多症后MF,18%的患者为原发性血小板增多症后MF;21%的患者在8周内接受了红细胞输血;血红蛋白中位数为10.5g/dL,血小板中位数为251×10^9/L;患者的中位可触及脾长在肋缘以下16厘米,81%的患者的脾长在肋缘以下10厘米或更大;通过磁共振成像(MRI)或计算机断层扫描(CT)测量的患者中位脾体积为2595 cm3(范围为478 cm3到8881cm3)。(正常上限约为300 cm3)。

所有患者接受芦可替尼或安慰剂治疗。本次试验主要疗效终点是在第24周MRI或CT测量的脾脏体积较基线减少35%或以上的患者比例,次要终点包括从基线到第24周的脾脏体积减少35%或更多的持续时间,以及根据修订的骨髓纤维化症状评估表(MFSAF) v2.0测量的总症状评分减少50%或更多的患者比例。

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免责声明: 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表医伴旅立场,亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192

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