鲁索替尼用于治疗中度或高风险的骨髓纤维化：包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化，原发性血小板增多症继发骨髓纤维化患者。真性红细胞增多症：对羟基脲无应答或不耐受的真性红细胞增多症患者。

鲁索替尼临床研究结果显示，PMF患者经使用本品治疗32个月后，总生存率达69%。同时，PMF患者使用本品长期治疗后，肿大的脾脏缩小，且可减轻与PMF相关的临床症状。

鲁索替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂，其通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。

鲁索替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，对缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量，延长生存期有很大的帮助，为患者带来新希望。