
塞尔帕替尼(Selpercatinib)于2020年5月8日终于获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准正式上市,并且将其用于治疗转移性、RET融合阳性非小细跑肺癌( NSCLC)成人患者,需要系统冶疗(全身治疗)的晚期或转移性、RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁以上儿童患者,以及需要系统治疗的RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁以上儿童患者。
此次获批是基于l /LIBRETTO-001试验数据。该试验评估了Selpercatinib在RET融合突变的NSCLC和甲状腺癌中的作用。入组的患者每天2次口服160 mg Selpercatinib,直至出现不可耐受的毒性或疾病进展,主要研究目的是总体缓解率(ORR)和持续缓解时间。
尽管塞尔帕替尼在实验研究中有可见的治疗效果,但是与此同时也产生了一些需要引起患者注意的副作用,其中就包括葡萄糖水平升高、丙氨酸转氨酶水平升高、天冬氨酸转氨酶水平升高、肌酐水平升高、碱性磷酸梅水平升高、总胆固醇水平升高,白蛋白水平降低、钙水平降低、白细胞计数降低、血小板计数降低,以及疲劳、水肿、皮疹、口干、腹泻、高血压、钠水平降低和便秘。此外,肺炎为塞尔帕替尼用药最常见的严重不良反应。
由此,不管是转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者,还是Ret突变甲状腺髓样癌患者,或是RET阳性甲状腺癌患者,在实际接受塞尔帕替尼(Selpercatinib)治疗期间都需要引起高度的重视。
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参考资料: FDA说明书更新于2024年12月18日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213246
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