帕纳替尼治疗白血病疗效怎样呢？

帕纳替尼（Ponatinib）早在2012年就被获批用来治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病（CML）成年患者，其所具有的疗效也得到了一系列实验研究的证明。从目前的情况来讲，白血病患者采用帕纳替尼治疗的效果还是很不错的。

在帕纳替尼Ⅰ期临床研究中显示，对第 １、２代TKI治疗失败的Ph＋CML患者的疗效表现出了显著效果，而其中T315I突变患者的疗效更加显著。 同样在Ⅰ期临床试验中证实，帕纳替尼对Ph＋CML患者也有效。

在Ⅱ期临床试验中，给予 449例曾经其他TKI治疗过的慢性期和晚期CML及Ph＋ALL患者口服帕纳替尼（45ｍｇ，qd），结果显示，在267例慢性期CML患者中，56％达到主要细胞遗传学疗效反应，46％达到完全细胞 遗传学疗效反应，34％达到主要分子学反应，且91％的受试者疗效会持续12个月；其中64例BCR⁃ABLT315I突变慢性期CML患者中，70％产生细胞遗传学疗效反应；在83例加速期CML、62例急变期CML、32例Ph＋ALL对其他TKI耐药或不 能耐受的患者中，达到主要血液学疗效反应分别为55％、31％、41％，达到主要细胞遗传学疗效反应分别为39％、23％、47％；而在18例加速期ＣＭＬ和46例急变期 CML患者中，达到主要血液学疗效反应分别 为50％和33％ 。

Ⅰ、Ⅱ期临床试验显示，帕纳替尼（普纳替尼）是一种 不仅可用于治疗 CML 和 Ph＋ALL，也可用于治疗对第 １、２ 代TKI 耐药或不能耐受的患者，还能够有效抑制BCR-ABLT315I突变，在未来它可能取代伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼在CML治疗中的地位，可能是第一个真正意义上的广 谱BCR-ABLTKI，作为未来治疗CML的一线用药，是一种很有发展潜力的药物。

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