普纳替尼(Ponatinib)是治疗什么疾病的

普纳替尼(Ponatinib)是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗对既往治疗耐药或不耐受的特定类型白血病。

普纳替尼(Ponatinib)是治疗什么疾病的

1、费城染色体阳性(Ph+)的急性淋巴细胞白血病(ALL)

(1)、新诊断的费城染色体阳性(Ph+)的急性淋巴细胞白血病(ALL)：可与化疗联合使用。该适应症基于诱导治疗结束时达到微小残留病灶阴性的完全缓解率而获得加速批准。

(2)、复发性/难治性费城染色体阳性(Ph+)的急性淋巴细胞白血病(ALL)：作为单药，用于无可替代酪氨酸激酶抑制剂适用或存在T315I突变的患者。

2、慢性粒细胞白血病(CML)

(1)、慢性期慢性粒细胞白血病(CML)：对至少两种既往酪氨酸激酶抑制剂产生耐药或不耐受。

(2)、加速期或急变期慢性粒细胞白血病(CML)：用于无可替代酪氨酸激酶抑制剂适用的患者。

(3)、T315I突变阳性慢性粒细胞白血病(CML)：适用于慢性期、加速期或急变期。

重要限制：普纳替尼不推荐且不适用于新诊断的慢性期CML患者的一线治疗，因在一线临床试验中其严重不良反应风险显著增加。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

普纳替尼(Ponatinib)的不良反应

1、血管事件（警示性风险）

(1)、动脉闭塞事件：包括心肌梗死、卒中、外周血管疾病等，可能致命。风险随年龄增长而增加。

(2)、静脉血栓栓塞事件：如深静脉血栓、肺栓塞等。

2、心脏相关毒性

(1)、心力衰竭：可能为新发或加重，严重者可致命。

(2)、心律失常：包括心房颤动、心动过速等。

3、肝脏毒性

可导致肝功能异常、肝衰竭甚至死亡。治疗期间需定期监测肝功能。

4、其他常见不良反应

(1)、高血压：常见且可能严重，需定期监测并管理血压。

(2)、胰腺炎：常伴随血清脂肪酶升高，需定期监测。

(3)、出血：可能严重甚至致命，尤其在血小板减少患者中。

(4)、骨髓抑制：导致中性粒细胞、血小板和血红蛋白减少，增加感染和出血风险。

(5)、神经系统毒性：如周围神经病变、头痛等。

(6)、体液潴留：表现为水肿、胸腔积液等。

(7)、眼部毒性：可能导致视力模糊、干眼症，严重者出现视网膜静脉阻塞。

普纳替尼(Ponatinib)的注意事项

1、动脉闭塞事件

监测心血管症状，必要时中断或停药。

2、肝毒性

定期检测肝功能，出现异常时调整剂量。

3、高血压

治疗期间监测血压，控制不佳时暂停用药。

4、胰腺炎

定期检测血清脂肪酶，伴腹痛时评估胰腺炎。

5、胚胎-胎儿毒性

育龄女性需采取有效避孕措施。