尼拉帕尼(尼拉帕利,Niraparib,Zejula,MK-4827)是是一种聚(ADP-核糖)聚合酶(PARP)抑制剂,适用于有复发性表皮卵巢癌、输卵管癌、原发性腹膜癌的成年患者(需对基于铂化疗有完全或部分缓解)的维持治疗,而BRCA突变直接关系着尼拉帕尼的治疗效果。
在ENGOT-OV16/NOVALUGANO的研究中,PARP拟制尼拉帕尼具有明显改善铂类敏感的复发性卵巢癌的预后,相比安慰剂,尼拉帕尼更是延长了患者的无进展生存期。在10%以上的患者接受尼拉帕尼的治疗后,出现了3-4级不良反应,其中28%为血小板减少,25%为贫血,11%为中性粒细胞减少。
不过这些不良反应都是可以通过剂量的调整进行解决,并且患者还是能够继续治疗。接受尼拉帕尼治疗的患者症状能够控制,与安慰剂相比,生活质量也得到了相应的提高,包括延长无进展生存期,到给予后续治疗的时间以及所有亚型群体的无化疗间隔。
这是卵巢癌领域的突破,过往从没有哪个药物能使复发性卵巢癌患者有如此获益。尼拉帕尼(niraparib)显著改善了70%的广泛卵巢癌患者的所有研究终点。这些里程碑式的结果可能会改变临床该疾病的治疗模式。这是首次有试验根据HRD选择患者进行治疗,并表明是一个有用的策略,且表明PARP抑制剂与BRCA突变患者受益有关。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月11日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=216793